SS-31
Publiceret forskning og dokumentationsgrundlag
Elamipretide (SS-31, MTP-131) er et mitokondrie-rettet tetrapeptid, der binder cardiolipin i den indre mitokondriemembran, stabiliserer cristae-arkitekturen og forbedrer elektrontransporteffektiviteten og ATP-syntesen. Det er blevet undersøgt i randomiserede kontrollerede forsøg ved Barth syndrom, primær mitokondrie-myopati, hjertesvigt med nedsat ejektionsfraktion, Leber hereditær optisk neuropati og iskæmi-reperfusionsscenarier, med blandede resultater: Barth syndrom-programmet viste vedvarende funktionelle forbedringer i en lille kohorte, mens fase 3 MMPOWER-3-forsøget ved primær mitokondrie-myopati ikke nåede sine primære endepunkter. Den 19. september 2025 gav FDA accelereret godkendelse til elamipretide (FORZINITY, NDA 215244, Stealth BioTherapeutics) til forbedring af muskelstyrke hos voksne og pædiatriske patienter med Barth syndrom, der vejer mindst 30 kg, baseret på en forbedring af knæekstensormuskelstyrke; fortsat godkendelse er betinget af bekræftende forsøg. Evidens for anvendelse hos raske individer eller til atletisk præstation er fraværende.
- Undersøgelser citeret
- 16
- Publiceret 2023+
- 11
- Nyeste artikel
- 2026
- Sidst gennemgået
- aug. 2026
Tilbagevendende temaer i litteraturen
- cardiolipin-binding
- mitokondrie cristae-stabilisering
- ATP-syntese og bioenergetik
- Barth syndrom
- primær mitokondrie-myopati
- hjertesvigt og kardiel bioenergetik
- seks-minutters gangtest
- iskæmi-reperfusionsskade
- skeletmuskeltræthed
- mitokondrie-rettet tetrapeptid
Stofidentifikatorer
- CAS
- 736992-21-5
- PubChem
- 11764719
Hvad SS-31 er, kemisk.
- Molekylformel
- C32H49N9O5
- Molekylvægt
- 639.8 g/mol
- CAS-nummer
- 736992-21-5
- PubChem CID
- 11764719
Elamipretide, bendavia, Ocuvia
Disse tal stammer fra PubChem-posten for denne forbindelse og beskriver den frie base. Lyofiliseret peptid leveres normalt som et acetat- eller trifluoroacetatsalt og indeholder restvand, så massen af pulver i et hætteglas er ikke den samme mængde, som molekylvægten ovenfor ville antyde. Kromatografisk renhed på et analysecertifikat løser heller ikke den forskel — Sådan læses et analysecertifikat forklarer hvorfor.
16 offentliggjorte studier.
Sorteret efter styrken i studiedesignet og derefter efter nyhed. Hver post linker til sin kildepost, så fundet kan kontrolleres mod artiklen i stedet for at tages på vores ord.
- 01Humant klinisk2026
Elamipretide in pediatric Barth syndrome: from heart failure to school return
Amedro P, et al. · Orphanet Journal of Rare Diseases · Enkelt-patient compassionate-use case-rapport; 5-årig med genetisk bekræftet Barth syndrom og alvorligt hjertesvigt
Venstre ventrikel ejektionsfraktion steg fra 20% til 50% under compassionate-use elamipretide, barnet vendte tilbage til fuldtidsskole og blev midlertidigt suspenderet fra transplantationslisten. Som en enkelt case-rapport kan dette ikke fastslå effekt.
- 02Humant klinisk2025
Initial Psychometric Evaluation of the Barth Syndrome Symptom Assessment (BTHS-SA) for Adolescents and Adults in a Phase 2 Clinical Study
Gwaltney C, et al. · Orphanet Journal of Rare Diseases · Psykometrisk analyse indlejret i et fase 2 randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret crossover elamipretide-studie; 12 mandlige patienter med Barth syndrom
Barth Syndrome Symptom Assessment producerede pålidelige score i denne kohorte, hvilket understøttede dens anvendelse som et patientrapporteret outcome-mål i elamipretide-forsøg.
- 03Humant klinisk2024
Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER
Thompson WR, et al. · Genetics in Medicine · 168-ugers åben-label forlængelse af det TAZPOWER randomiserede crossover-forsøg; 10 patienter med genetisk bekræftet Barth syndrom indtrådte, 8 nåede uge 168; elamipretide 40 mg subkutant dagligt
Kumulativ seks-minutters gangdistance forbedrede sig med 96,1 m ved uge 168 i forhold til åben-label forlængelsesbasislinje (P = .003), med forbedringer også rapporteret i træthedsscore og kardielle funktionsmål. Reaktioner på injektionsstedet var den hyppigste uønskede hændelse.
- 04Humant klinisk2024
Genotype-specific effects of elamipretide in patients with primary mitochondrial myopathy: a post hoc analysis of the MMPOWER-3 trial
Karaa A, et al. · Orphanet Journal of Rare Diseases · Post hoc genotype-stratificeret analyse af fase 3 randomiserede, dobbeltblindede, placebokontrollerede MMPOWER-3-forsøg ved primær mitokondrie-myopati
Deltagere med mtDNA replisom-lidelser og dem med kronisk progressiv ekstern oftalmoplegi viste forbedring på seks-minutters gangtesten med elamipretide, hvorimod den samlede forsøgspopulation ikke gjorde.
- 05Humant klinisk2024
Elamipretide Topical Ophthalmic Solution for the Treatment of Subjects with Leber Hereditary Optic Neuropathy: A Randomized Trial
Karanjia R, et al. · Ophthalmology · Fase 2 prospektivt randomiseret, dobbeltmasket, vehikelkontrolleret forsøg; 12 forsøgspersoner med Leber hereditær optisk neuropati, 52 ugers topisk oftalmisk elamipretide
Forsøget nåede ikke sit primære bedst korrigerede synsskarphedsendepunkt; en post hoc-analyse rapporterede forbedring i central synsfelt middeldeviation.
- 06Humant klinisk2023
Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial
Karaa A, et al. · Neurology · Fase 3 randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret forsøg; 218 deltagere med primær mitokondrie-myopati (109 elamipretide, 109 placebo), 24 uger
Elamipretide nåede ikke de primære endepunkter for ændring i seks-minutters gangtestdistance eller træthedsscore sammenlignet med placebo. Lægemidlet blev generelt godt tolereret.
- 07Humant klinisk2023
Identifying responders to elamipretide in Barth syndrome: Hierarchical clustering for time series data
Van den Eynde J, et al. · Orphanet Journal of Rare Diseases · Sekundær klyngeanalyse af det randomiserede, dobbeltblindede, placebokontrollerede crossover TAZPOWER-forsøg; 12 patienter med Barth syndrom
Agglomerativ hierarkisk klyng af longitudinelle outcome-data adskilte behandlingsrespondenter fra non-respondenter inden for forsøgskohorten, hvilket indikerede heterogen individuel respons på elamipretide.
- 08Humant klinisk2021
A phase 2/3 randomized clinical trial followed by an open-label extension to evaluate the effectiveness of elamipretide in Barth syndrome, a genetic disorder of mitochondrial cardiolipin metabolism
Reid Thompson W, et al. · Genetics in Medicine · Fase 2/3 randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret crossover-forsøg med åben-label forlængelse (TAZPOWER); 12 forsøgspersoner med Barth syndrom
Den randomiserede crossover-fase viste ikke en signifikant forskel på primære endepunkter, men ved 36 ugers åben-label behandling forbedrede seks-minutters gangdistance sig med 95,9 m og Barth Syndrome Symptom Assessment total træthedsscore forbedrede sig med 2,1 point.
- 09Humant klinisk2021
In vivo mitochondrial ATP production is improved in older adult skeletal muscle after a single dose of elamipretide in a randomized trial
Roshanravan B, et al. · PLoS One · Randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret enkeltdosis-studie; 39 raske ældre voksne, fosfor magnetisk resonans spektroskopi af skeletmuskel
En enkelt infusion af elamipretide hævede in vivo skeletmuskel mitokondriel energetisk kapacitet i forhold til placebo umiddelbart efter infusion. Studiet målte et kortvarigt bioenergetisk endepunkt, ikke træningspræstation.
- 10Humant klinisk2020
A randomized crossover trial of elamipretide in adults with primary mitochondrial myopathy
Karaa A, et al. · Journal of Cachexia, Sarcopenia and Muscle · Randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret crossover-forsøg (MMPOWER-2); 30 voksne med primær mitokondrie-myopati, 4-ugers behandlingsperioder
Deltagere, der modtog elamipretide, rapporterede mindre træthed og færre muskelklager end på placebo, selvom objektive funktionelle endepunkter ikke blev konsistent forbedret.
- 11Humant klinisk2020
Effects of Elamipretide on Left Ventricular Function in Patients With Heart Failure With Reduced Ejection Fraction: The PROGRESS-HF Phase 2 Trial
Butler J, et al. · Journal of Cardiac Failure · Fase 2 randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret forsøg; 71 patienter med hjertesvigt med nedsat ejektionsfraktion, 4 uger
Elamipretide blev godt tolereret, men forbedrede ikke venstre ventrikel endsystolisk volumen ved 4 uger sammenlignet med placebo.
- 12Dyr in vivo2026
Targeting Mitochondrial Dysfunction With Elamipretide (SS-31) Improves Skeletal Muscle Performance in a HFpEF Rat Model
Vahle B, et al. · Circulation: Heart Failure · Hunlige Zucker fatty spontant hypertensive rotter, en model for hjertesvigt med bevaret ejektionsfraktion
I denne rottemodel forbedrede elamipretide hel-muskel kontraktil funktion med 8,2-10,9% og forhindrede fiberatrofi, hvor forfatterne tilskrev effekten cardiolipin-stabilisering. Disse fund er dyredata og er ikke reproduceret hos mennesker.
- 13Dyr in vivo2026
Mitochondrial Targeting by Elamipretide Improves Myocardial Bioenergetics Without Translating into Functional Benefits in HFpEF
Schauer A, et al. · International Journal of Molecular Sciences · Hunlige obese ZSF1-rotter med hjertesvigt med bevaret ejektionsfraktion
På trods af beskedne forbedringer i mitokondriel respiration vedvarede diastolisk dysfunktion, og ingen strukturel eller funktionel kardiel fordel blev observeret hos disse rotter.
- 14Dyr in vivo2026
Elamipretide Improves Mitochondrial Function in Mitochondrial Trifunctional Protein-Deficient Mice and Human Fibroblasts
Vieira Neto E, et al. · Journal of Inherited Metabolic Disease · Mitokondriel trifunktionel protein beta-subenhed deficiente mus plus patientafledte humane fibroblaster
Elamipretide øgede træningsudholdenhed hos de deficiente mus og forbedrede bioenergetik i patientfibroblaster, hvor effekten tilsyneladende var uafhængig af ændringer i cardiolipin-indhold. Dette er kun dyre- og cellefund.
- 15Dyr in vivo2013
The mitochondrial-targeted compound SS-31 re-energizes ischemic mitochondria by interacting with cardiolipin
Birk AV, et al. · Journal of the American Society of Nephrology · Rotte-nyre iskæmi-reperfusionsmodel med ledsagende isoleret mitokondrie-mekanistisk arbejde
SS-31 blev vist at binde cardiolipin, beskytte cristae-arkitekturen, genoprette ATP-produktionen og reducere akut nyreskade i denne model. Dette er det grundlæggende papir, der etablerer cardiolipin-mekanismen.
- 16Gennemgang2026
Elamipretide: a mitochondria-targeting drug for Barth syndrome
Villatore A, et al. · Trends in Pharmacological Sciences · Narrativ gennemgang af elamipretide-farmakologi i Barth syndrom efter dets regulatoriske godkendelse
Gennemgangen opsummerede, hvordan elamipretide stabiliserer cardiolipin og forbedrer mitokondriefunktionen i Barth syndrom, en X-bundet lidelse af cardiolipin-remodellering.
Hvad denne evidens ikke fastslår.
Elamipretides eneste godkendte indikation er Barth syndrom, givet under accelereret godkendelse på et muskelstyrke-surrogatendepunkt i en meget lille kohorte, og bekræftende klinisk fordel er endnu ikke blevet påvist; det største randomiserede forsøg ved primær mitokondrie-myopati (MMPOWER-3, n=218) nåede ikke sine primære endepunkter, ligesom fase 2-forsøgene ved hjertesvigt og Leber hereditær optisk neuropati heller ikke gjorde. Der foreligger ingen kontrollerede forsøg med elamipretide hos raske individer for træningskapacitet, atletisk præstation, levetid eller kropssammensætning, og langsigtede sikkerhedsdata uden for de små Barth syndrom-kohorter er begrænsede.
Almindelige spørgsmål om forskningen.
- Hvad er SS-31?
SS-31, også kaldet elamipretide, er et mitokondrielt-rettet tetrapeptid fra Szeto-Schiller-serien. Det koncentrerer sig i den indre mitokondriemembran og binder phospholipidet cardiolipin, og det er et af de mere klinisk avancerede undersøgelsesforbindelser i mitokondrieforskning.
- Er SS-31 en antioxidant?
Det blev oprindeligt karakteriseret på den måde, men mekanismen beskrevet i den nuværende litteratur er mere specifik. I stedet for at fjerne frie radikaler i bulk binder peptidet cardiolipin, stabiliserer cristae-krumningen og forhindrer cardiolipin-bundet cytochrome c i at erhverve peroxidase-aktivitet — reduceret oxidativt stress følger af den strukturelle interaktion snarere end fra direkte fjernelse.
- Hvordan adskiller SS-31 sig fra NAD+ i mitokondrieforskning?
De adresserer forskellige lag af det samme system. SS-31 virker på den fysiske arkitektur af den indre membran gennem cardiolipin-binding, hvorimod NAD+-arbejde vedrører den redox-kofaktor-pulje, der fodrer elektrontransportkæden og de NAD+-forbrugende enzymer. De to bliver ofte diskuteret side om side i mitokondrielle aldringsgennemgange.
Fås i vores katalog
Kun til forskningsformål. Ikke til humant forbrug, diagnose, behandling eller forebyggelse af nogen tilstand. Intet på denne side er medicinsk rådgivning, og intet studie opsummeret her skal læses som en anbefaling.