SS-31

1. 01سريري بشري2026

   Elamipretide in pediatric Barth syndrome: from heart failure to school return

   Amedro P, et al. · Orphanet Journal of Rare Diseases · تقرير حالة استخدام رحيم لمريض واحد؛ طفل عمره 5 سنوات بتشخيص وراثي مؤكد لمتلازمة بارث وفشل قلبي شديد

   ارتفع الكسر القذفي للبطين الأيسر من 20% إلى 50% خلال استخدام elamipretide الرحيم، وعاد الطفل إلى المدرسة بدوام كامل وتم تعليق قيده مؤقتاً من قائمة الزراعة. كتقرير حالة واحدة لا يمكن أن يثبت هذا الفعالية.

   PubMed · 42415111doi:10.1186/s13023-026-04487-z
2. 02سريري بشري2025

   Initial Psychometric Evaluation of the Barth Syndrome Symptom Assessment (BTHS-SA) for Adolescents and Adults in a Phase 2 Clinical Study

   Gwaltney C, et al. · Orphanet Journal of Rare Diseases · تحليل قياس نفسي متداخل في دراسة elamipretide متقاطعة من المرحلة الثانية معشاة مزدوجة التعمية محكمة بالعلاج الوهمي؛ 12 مريضاً ذكراً بمتلازمة بارث

   أنتج تقييم أعراض متلازمة بارث درجات موثوقة في هذه المجموعة، مما يدعم استخدامه كمقياس نتائج مُبلَّغ عنها من المريض في تجارب elamipretide.

   PubMed · 40281531doi:10.1186/s13023-025-03693-5
3. 03سريري بشري2024

   Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER

   Thompson WR, et al. · Genetics in Medicine · امتداد مفتوح التسمية لمدة 168 أسبوعاً للتجربة المعشاة المتقاطعة TAZPOWER؛ دخل 10 مرضى بتشخيص وراثي مؤكد لمتلازمة بارث، وصل 8 منهم إلى الأسبوع 168؛ elamipretide 40 mg تحت الجلد يومياً

   تحسنت مسافة المشي التراكمية لمدة ستة دقائق بمقدار 96.1 m في الأسبوع 168 مقارنة بخط الأساس للامتداد مفتوح التسمية (P = .003)، مع تحسينات مُبلَّغ عنها أيضاً في درجات الإرهاق ومقاييس وظائف القلب. كانت التفاعلات في موقع الحقن أكثر الأحداث الضائرة شيوعاً.

   PubMed · 38602181doi:10.1016/j.gim.2024.101138
4. 04سريري بشري2024

   Genotype-specific effects of elamipretide in patients with primary mitochondrial myopathy: a post hoc analysis of the MMPOWER-3 trial

   Karaa A, et al. · Orphanet Journal of Rare Diseases · تحليل لاحق مُطبَّق حسب النمط الجيني لتجربة MMPOWER-3 من المرحلة الثالثة المعشاة مزدوجة التعمية محكمة بالعلاج الوهمي في اعتلال العضلات الميتوكوندري الأولي

   أظهر المشاركون المصابون باضطرابات جهاز تكرار mtDNA وأولئك المصابون بشلل العين الخارجي المزمن والمتقدم تحسناً في اختبار المشي لمدة ستة دقائق مع elamipretide، في حين لم تُظهر مجموعة التجربة الإجمالية ذلك.

   PubMed · 39574155doi:10.1186/s13023-024-03421-5
5. 05سريري بشري2024

   Elamipretide Topical Ophthalmic Solution for the Treatment of Subjects with Leber Hereditary Optic Neuropathy: A Randomized Trial

   Karanjia R, et al. · Ophthalmology · تجربة استشرافية من المرحلة الثانية معشاة مزدوجة التعمية محكمة بمركبة؛ 12 شخصاً مصاباً باعتلال ليبر البصري الوراثي، 52 أسبوعاً من elamipretide الموضعي العيني

   لم تحقق التجربة نقطة النهاية الأولية المحددة لأفضل حدة بصر مصححة؛ أفاد تحليل لاحق بتحسن في متوسط انحراف مجال الرؤية المركزية.

   PubMed · 37923251doi:10.1016/j.ophtha.2023.10.033
6. 06سريري بشري2023

   Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial

   Karaa A, et al. · Neurology · تجربة من المرحلة الثالثة معشاة مزدوجة التعمية محكمة بالعلاج الوهمي؛ 218 مشاركاً مصاباً باعتلال العضلات الميتوكوندري الأولي (109 elamipretide، 109 علاج وهمي)، 24 أسبوعاً

   لم يحقق Elamipretide نقاط النهاية الأولية للتغير في مسافة اختبار المشي لمدة ستة دقائق أو درجة الإرهاق مقارنة بالعلاج الوهمي. كان الدواء مُحتَملاً بشكل عام.

   PubMed · 37268435doi:10.1212/WNL.0000000000207402
7. 07سريري بشري2023

   Identifying responders to elamipretide in Barth syndrome: Hierarchical clustering for time series data

   Van den Eynde J, et al. · Orphanet Journal of Rare Diseases · تحليل تجميع ثانوي لتجربة TAZPOWER المتقاطعة المعشاة مزدوجة التعمية محكمة بالعلاج الوهمي؛ 12 مريضاً بمتلازمة بارث

   فصل التجميع الهرمي التكتلي لبيانات النتائج الطولية المستجيبين للعلاج عن غير المستجيبين ضمن مجموعة التجربة، مما يشير إلى استجابة فردية غير متجانسة لـ elamipretide.

   PubMed · 37041653doi:10.1186/s13023-023-02676-8
8. 08سريري بشري2021

   A phase 2/3 randomized clinical trial followed by an open-label extension to evaluate the effectiveness of elamipretide in Barth syndrome, a genetic disorder of mitochondrial cardiolipin metabolism

   Reid Thompson W, et al. · Genetics in Medicine · تجربة متقاطعة من المرحلة 2/3 معشاة مزدوجة التعمية محكمة بالعلاج الوهمي مع امتداد مفتوح التسمية (TAZPOWER)؛ 12 شخصاً بمتلازمة بارث

   لم تُظهر مرحلة التقاطع المعشاة فرقاً كبيراً في نقاط النهاية الأولية، لكن عند 36 أسبوعاً من العلاج مفتوح التسمية تحسنت مسافة المشي لمدة ستة دقائق بمقدار 95.9 m وتحسنت درجة الإرهاق الكلية في تقييم أعراض متلازمة بارث بمقدار 2.1 نقطة.

   PubMed · 33077895doi:10.1038/s41436-020-01006-8
9. 09سريري بشري2021

   In vivo mitochondrial ATP production is improved in older adult skeletal muscle after a single dose of elamipretide in a randomized trial

   Roshanravan B, et al. · PLoS One · دراسة جرعة واحدة معشاة مزدوجة التعمية محكمة بالعلاج الوهمي؛ 39 بالغاً أصحاء أكبر سناً، تحليل طيفي بالرنين المغناطيسي بالفوسفور للعضلات الهيكلية

   رفع ضخ واحد من elamipretide قدرة الطاقة الميتوكوندرية للعضلات الهيكلية في الجسم الحي مقارنة بالعلاج الوهمي مباشرة بعد الضخ. قاست الدراسة نقطة نهاية للطاقة الحيوية قصيرة الأمد، وليس أداء التمرين.

   PubMed · 34264994doi:10.1371/journal.pone.0253849
10. 10سريري بشري2020

    A randomized crossover trial of elamipretide in adults with primary mitochondrial myopathy

    Karaa A, et al. · Journal of Cachexia, Sarcopenia and Muscle · تجربة متقاطعة معشاة مزدوجة التعمية محكمة بالعلاج الوهمي (MMPOWER-2)؛ 30 بالغاً مصاباً باعتلال العضلات الميتوكوندري الأولي، فترات علاج مدتها 4 أسابيع

    أفاد المشاركون الذين تلقوا elamipretide بإرهاق أقل وشكاوى عضلية أقل مقارنة بالعلاج الوهمي، على الرغم من أن نقاط النهاية الوظيفية الموضوعية لم تتحسن باستمرار.

    PubMed · 32096613doi:10.1002/jcsm.12559
11. 11سريري بشري2020

    Effects of Elamipretide on Left Ventricular Function in Patients With Heart Failure With Reduced Ejection Fraction: The PROGRESS-HF Phase 2 Trial

    Butler J, et al. · Journal of Cardiac Failure · تجربة من المرحلة الثانية معشاة مزدوجة التعمية محكمة بالعلاج الوهمي؛ 71 مريضاً بفشل القلب مع انخفاض الكسر القذفي، 4 أسابيع

    كان Elamipretide مُحتَملاً جيداً لكنه لم يحسن حجم نهاية الانقباض للبطين الأيسر عند 4 أسابيع مقارنة بالعلاج الوهمي.

    PubMed · 32068002doi:10.1016/j.cardfail.2020.02.001
12. 12حيواني داخل الجسم الحي2026

    Targeting Mitochondrial Dysfunction With Elamipretide (SS-31) Improves Skeletal Muscle Performance in a HFpEF Rat Model

    Vahle B, et al. · Circulation: Heart Failure · إناث جرذان Zucker الدهنية ذات ارتفاع ضغط الدم التلقائي، نموذج لفشل القلب مع كسر قذفي محفوظ

    في هذا النموذج من الجرذان حسّن elamipretide الوظيفة الانقباضية للعضلة الكاملة بنسبة 8.2-10.9% ومنع ضمور الألياف، مع عزو المؤلفين التأثير إلى استقرار الكارديوليبين. هذه النتائج بيانات حيوانية ولم يتم تكرارها في البشر.

    PubMed · 42290373doi:10.1161/CIRCHEARTFAILURE.126.014397
13. 13حيواني داخل الجسم الحي2026

    Mitochondrial Targeting by Elamipretide Improves Myocardial Bioenergetics Without Translating into Functional Benefits in HFpEF

    Schauer A, et al. · International Journal of Molecular Sciences · إناث جرذان ZSF1 السمينة المصابة بفشل القلب مع كسر قذفي محفوظ

    على الرغم من التحسينات المتواضعة في التنفس الميتوكوندري، استمر الخلل الانبساطي ولم يُلاحظ أي فائدة قلبية بنيوية أو وظيفية في هذه الجرذان.

    PubMed · 41596703doi:10.3390/ijms27021060
14. 14حيواني داخل الجسم الحي2026

    Elamipretide Improves Mitochondrial Function in Mitochondrial Trifunctional Protein-Deficient Mice and Human Fibroblasts

    Vieira Neto E, et al. · Journal of Inherited Metabolic Disease · فئران ناقصة الوحدة الفرعية بيتا للبروتين الثلاثي الوظائف الميتوكوندري بالإضافة إلى خلايا ليفية بشرية مشتقة من مرضى

    زاد Elamipretide من قدرة التحمل أثناء التمرين في الفئران الناقصة وحسّن الطاقة الحيوية في الخلايا الليفية للمرضى، حيث كان التأثير على ما يبدو مستقلاً عن التغيرات في محتوى الكارديوليبين. هذه نتائج حيوانية وخلوية فقط.

    PubMed · 41500837doi:10.1002/jimd.70132
15. 15حيواني داخل الجسم الحي2013

    The mitochondrial-targeted compound SS-31 re-energizes ischemic mitochondria by interacting with cardiolipin

    Birk AV, et al. · Journal of the American Society of Nephrology · نموذج نقص التروية-إعادة التروية لكلية الجرذان مع عمل ميكانيكي مصاحب للميتوكوندريا المعزولة

    أظهرت الدراسة أن SS-31 يرتبط بـ cardiolipin، ويحمي بنية cristae، ويستعيد إنتاج ATP ويقلل من إصابة الكلى الحادة في هذا النموذج. هذه هي الورقة التأسيسية التي أثبتت آلية cardiolipin.

    PubMed · 23813215doi:10.1681/ASN.2012121216
16. 16مراجعة2026

    Elamipretide: a mitochondria-targeting drug for Barth syndrome

    Villatore A, et al. · Trends in Pharmacological Sciences · مراجعة سردية لعلم الأدوية الخاص بـ elamipretide في متلازمة Barth بعد الموافقة التنظيمية عليه

    لخصت المراجعة كيف يعمل elamipretide على استقرار cardiolipin وتحسين وظيفة الميتوكوندريا في متلازمة Barth، وهو اضطراب مرتبط بالكروموسوم X في إعادة تشكيل cardiolipin.

    PubMed · 42448476doi:10.1016/j.tips.2026.06.011

أسئلة شائعة حول البحث.

ما هو SS-31؟

SS-31، المسمى أيضاً elamipretide، هو ببتيد رباعي موجه للميتوكوندريا من سلسلة Szeto-Schiller. يتركز في الغشاء الداخلي للميتوكوندريا ويرتبط بالفوسفوليبيد cardiolipin، وهو واحد من المركبات الاستقصائية الأكثر تقدماً سريرياً في أبحاث الميتوكوندريا.

هل SS-31 مضاد للأكسدة؟

تم وصفه في الأصل بهذه الطريقة، لكن الآلية الموصوفة في الأدبيات الحالية أكثر تحديداً. بدلاً من إزالة الجذور الحرة بشكل شامل، يرتبط الببتيد بـ cardiolipin، ويعمل على استقرار انحناء cristae، ويمنع cytochrome c المرتبط بـ cardiolipin من اكتساب نشاط peroxidase — ينتج انخفاض الإجهاد التأكسدي من التفاعل البنيوي بدلاً من الإزالة المباشرة.

كيف يختلف SS-31 عن NAD+ في أبحاث الميتوكوندريا؟

يتناولان طبقتين مختلفتين من نفس النظام. يعمل SS-31 على البنية الفيزيائية للغشاء الداخلي من خلال الارتباط بـ cardiolipin، بينما يتعلق عمل NAD+ بمخزون العامل المساعد للأكسدة والاختزال الذي يغذي سلسلة نقل الإلكترون والإنزيمات المستهلكة لـ NAD+. كثيراً ما تتم مناقشة الاثنين جنباً إلى جنب في مراجعات شيخوخة الميتوكوندريا.