SS-31
Nghiên cứu đã công bố và cơ sở bằng chứng
Elamipretide (SS-31, MTP-131) là một tetrapeptide nhắm đến ty thể, gắn kết với cardiolipin ở màng ty thể trong, ổn định cấu trúc cristae và cải thiện hiệu suất vận chuyển điện tử cùng tổng hợp ATP. Hợp chất này đã được nghiên cứu trong các thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng ở hội chứng Barth, bệnh cơ ty thể nguyên phát, suy tim với phân suất tống máu giảm, bệnh thần kinh thị giác di truyền Leber và các bối cảnh tổn thương thiếu máu cục bộ-tái tưới máu, với kết quả không đồng nhất: chương trình nghiên cứu hội chứng Barth cho thấy cải thiện chức năng bền vững trong một nhóm nhỏ, trong khi thử nghiệm pha 3 MMPOWER-3 ở bệnh cơ ty thể nguyên phát không đạt được các điểm cuối chính. Vào ngày 19 tháng 9 năm 2025, FDA đã cấp phê duyệt nhanh cho elamipretide (FORZINITY, NDA 215244, Stealth BioTherapeutics) để cải thiện sức mạnh cơ ở bệnh nhân trưởng thành và nhi đồng mắc hội chứng Barth có cân nặng ít nhất 30 kg, dựa trên cải thiện sức mạnh cơ duỗi gối; việc tiếp tục phê duyệt phụ thuộc vào các thử nghiệm xác nhận. Bằng chứng về việc sử dụng ở người khỏe mạnh hoặc cho thành tích thể thao không tồn tại.
- Các nghiên cứu được trích dẫn
- 16
- Xuất bản từ 2023 trở đi
- 11
- Bài báo mới nhất
- 2026
- Xem xét lần cuối
- thg 8 2026
Các chủ đề lặp lại trong tài liệu
- gắn kết cardiolipin
- ổn định cristae ty thể
- tổng hợp ATP và sinh năng
- hội chứng Barth
- bệnh cơ ty thể nguyên phát
- suy tim và sinh năng tim
- test đi bộ sáu phút
- tổn thương thiếu máu cục bộ-tái tưới máu
- mệt mỏi cơ xương
- tetrapeptide nhắm đến ty thể
Định danh hợp chất
- CAS
- 736992-21-5
- PubChem
- 11764719
SS-31 là gì, về mặt hóa học.
- Công thức phân tử
- C32H49N9O5
- Khối lượng phân tử
- 639.8 g/mol
- Số CAS
- 736992-21-5
- PubChem CID
- 11764719
Elamipretide, bendavia, Ocuvia
Các con số này lấy từ bản ghi PubChem của hợp chất này và mô tả dạng base tự do. Peptide đông khô thường được cung cấp dưới dạng muối acetate hoặc trifluoroacetate và chứa nước dư, nên khối lượng bột trong lọ không giống với khối lượng phân tử nêu trên. Độ tinh khiết sắc ký trên giấy chứng nhận phân tích cũng không giải quyết được sự khác biệt đó — cách đọc giấy chứng nhận phân tích giải thích lý do.
16 nghiên cứu đã công bố.
Sắp xếp theo độ mạnh của thiết kế nghiên cứu, sau đó theo thời gian gần đây. Mỗi mục đều liên kết đến bản ghi nguồn để có thể kiểm tra kết quả với bài báo thay vì tin theo lời chúng tôi.
- 01Lâm sàng trên người2026
Elamipretide in pediatric Barth syndrome: from heart failure to school return
Amedro P, et al. · Orphanet Journal of Rare Diseases · Báo cáo ca lâm sàng sử dụng thương xót đơn lẻ; trẻ 5 tuổi với hội chứng Barth được xác nhận di truyền và suy tim nặng
Phân suất tống máu thất trái tăng từ 20% lên 50% trong thời gian sử dụng thương xót elamipretide, trẻ trở lại trường toàn thời gian và tạm thời được đình chỉ khỏi danh sách ghép tạng. Là một báo cáo ca đơn lẻ, điều này không thể xác lập hiệu quả.
- 02Lâm sàng trên người2025
Initial Psychometric Evaluation of the Barth Syndrome Symptom Assessment (BTHS-SA) for Adolescents and Adults in a Phase 2 Clinical Study
Gwaltney C, et al. · Orphanet Journal of Rare Diseases · Phân tích tâm lý đo lường lồng trong nghiên cứu chéo pha 2 ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược về elamipretide; 12 bệnh nhân nam mắc hội chứng Barth
Đánh giá triệu chứng hội chứng Barth tạo ra điểm số đáng tin cậy trong nhóm này, hỗ trợ việc sử dụng nó như một thước đo kết quả do bệnh nhân báo cáo trong các thử nghiệm elamipretide.
- 03Lâm sàng trên người2024
Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER
Thompson WR, et al. · Genetics in Medicine · Nghiên cứu mở rộng nhãn mở 168 tuần của thử nghiệm chéo ngẫu nhiên TAZPOWER; 10 bệnh nhân với hội chứng Barth được xác nhận di truyền tham gia, 8 người đạt tuần 168; elamipretide 40 mg tiêm dưới da hàng ngày
Khoảng cách đi bộ sáu phút tích lũy cải thiện 96,1 m tại tuần 168 so với điểm cơ sở của nghiên cứu mở rộng nhãn mở (P = .003), cùng với các cải thiện được báo cáo trong điểm số mệt mỏi và các chỉ số chức năng tim. Phản ứng tại vị trí tiêm là biến cố bất lợi phổ biến nhất.
- 04Lâm sàng trên người2024
Genotype-specific effects of elamipretide in patients with primary mitochondrial myopathy: a post hoc analysis of the MMPOWER-3 trial
Karaa A, et al. · Orphanet Journal of Rare Diseases · Phân tích phân tầng kiểu gen hậu kiểm của thử nghiệm pha 3 ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược MMPOWER-3 ở bệnh cơ ty thể nguyên phát
Những người tham gia mắc rối loạn replisome mtDNA và những người mắc bệnh nhãn cơ tiến triển mạn tính cho thấy cải thiện trong test đi bộ sáu phút với elamipretide, trong khi quần thể thử nghiệm tổng thể thì không.
- 05Lâm sàng trên người2024
Elamipretide Topical Ophthalmic Solution for the Treatment of Subjects with Leber Hereditary Optic Neuropathy: A Randomized Trial
Karanjia R, et al. · Ophthalmology · Thử nghiệm pha 2 tiền cứu, ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng với dung môi; 12 đối tượng mắc bệnh thần kinh thị giác di truyền Leber, 52 tuần dùng elamipretide nhỏ mắt tại chỗ
Thử nghiệm không đạt được điểm cuối chính về thị lực tốt nhất được hi교chỉnh; phân tích hậu kiểm báo cáo cải thiện độ lệch trung bình thị trường trung tâm.
- 06Lâm sàng trên người2023
Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial
Karaa A, et al. · Neurology · Thử nghiệm pha 3 ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược; 218 người tham gia mắc bệnh cơ ty thể nguyên phát (109 elamipretide, 109 giả dược), 24 tuần
Elamipretide không đạt được các điểm cuối chính về thay đổi khoảng cách test đi bộ sáu phút hoặc điểm số mệt mỏi so với giả dược. Thuốc nhìn chung được dung nạp tốt.
- 07Lâm sàng trên người2023
Identifying responders to elamipretide in Barth syndrome: Hierarchical clustering for time series data
Van den Eynde J, et al. · Orphanet Journal of Rare Diseases · Phân tích phân nhóm thứ cấp của thử nghiệm chéo ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược TAZPOWER; 12 bệnh nhân mắc hội chứng Barth
Phân nhóm phân cấp tích tụ dữ liệu kết quả dọc theo thời gian đã phân tách những người đáp ứng điều trị khỏi những người không đáp ứng trong nhóm thử nghiệm, cho thấy đáp ứng cá nhân không đồng nhất với elamipretide.
- 08Lâm sàng trên người2021
A phase 2/3 randomized clinical trial followed by an open-label extension to evaluate the effectiveness of elamipretide in Barth syndrome, a genetic disorder of mitochondrial cardiolipin metabolism
Reid Thompson W, et al. · Genetics in Medicine · Thử nghiệm chéo pha 2/3 ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược với nghiên cứu mở rộng nhãn mở (TAZPOWER); 12 đối tượng mắc hội chứng Barth
Giai đoạn chéo ngẫu nhiên không cho thấy sự khác biệt có ý nghĩa về các điểm cuối chính, nhưng tại 36 tuần điều trị nhãn mở, khoảng cách đi bộ sáu phút cải thiện 95,9 m và điểm số mệt mỏi tổng trong Đánh giá triệu chứng hội chứng Barth cải thiện 2,1 điểm.
- 09Lâm sàng trên người2021
In vivo mitochondrial ATP production is improved in older adult skeletal muscle after a single dose of elamipretide in a randomized trial
Roshanravan B, et al. · PLoS One · Nghiên cứu liều đơn ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược; 39 người trưởng thành khỏe mạnh lớn tuổi, quang phổ cộng hưởng từ phospho của cơ xương
Một lần truyền đơn elamipretide làm tăng khả năng sinh năng ty thể cơ xương in vivo so với giả dược ngay sau khi truyền. Nghiên cứu đo một điểm cuối sinh năng ngắn hạn, không phải hiệu suất tập luyện.
- 10Lâm sàng trên người2020
A randomized crossover trial of elamipretide in adults with primary mitochondrial myopathy
Karaa A, et al. · Journal of Cachexia, Sarcopenia and Muscle · Thử nghiệm chéo ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược (MMPOWER-2); 30 người trưởng thành mắc bệnh cơ ty thể nguyên phát, các giai đoạn điều trị 4 tuần
Những người tham gia nhận elamipretide báo cáo ít mệt mỏi và ít phàn nàn về cơ hơn khi dùng giả dược, mặc dù các điểm cuối chức năng khách quan không được cải thiện một cách nhất quán.
- 11Lâm sàng trên người2020
Effects of Elamipretide on Left Ventricular Function in Patients With Heart Failure With Reduced Ejection Fraction: The PROGRESS-HF Phase 2 Trial
Butler J, et al. · Journal of Cardiac Failure · Thử nghiệm pha 2 ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược; 71 bệnh nhân suy tim với phân suất tống máu giảm, 4 tuần
Elamipretide được dung nạp tốt nhưng không cải thiện thể tích tâm thu cuối thất trái tại 4 tuần so với giả dược.
- 12Động vật in vivo2026
Targeting Mitochondrial Dysfunction With Elamipretide (SS-31) Improves Skeletal Muscle Performance in a HFpEF Rat Model
Vahle B, et al. · Circulation: Heart Failure · Chuột cống tự phát tăng huyết áp béo phì Zucker cái, một mô hình suy tim với phân suất tống máu được bảo tồn
Trong mô hình chuột này, elamipretide cải thiện chức năng co cơ toàn bộ từ 8,2-10,9% và ngăn chặn teo sợi cơ, với các tác giả quy hiệu ứng cho sự ổn định cardiolipin. Những phát hiện này là dữ liệu động vật và chưa được tái tạo ở người.
- 13Động vật in vivo2026
Mitochondrial Targeting by Elamipretide Improves Myocardial Bioenergetics Without Translating into Functional Benefits in HFpEF
Schauer A, et al. · International Journal of Molecular Sciences · Chuột ZSF1 cái béo phì với suy tim với phân suất tống máu được bảo tồn
Mặc dù có cải thiện khiêm tốn trong hô hấp ty thể, rối loạn chức năng tâm trương vẫn tồn tại và không có lợi ích cấu trúc hay chức năng tim nào được quan sát thấy ở những con chuột này.
- 14Động vật in vivo2026
Elamipretide Improves Mitochondrial Function in Mitochondrial Trifunctional Protein-Deficient Mice and Human Fibroblasts
Vieira Neto E, et al. · Journal of Inherited Metabolic Disease · Chuột thiếu tiểu đơn vị beta protein ba chức năng ty thể cộng với nguyên bào sợi người có nguồn gốc từ bệnh nhân
Elamipretide làm tăng sức bền tập luyện ở chuột thiếu hụt và cải thiện sinh năng trong nguyên bào sợi bệnh nhân, với hiệu ứng dường như độc lập với những thay đổi trong hàm lượng cardiolipin. Đây chỉ là các phát hiện trên động vật và tế bào.
- 15Động vật in vivo2013
The mitochondrial-targeted compound SS-31 re-energizes ischemic mitochondria by interacting with cardiolipin
Birk AV, et al. · Journal of the American Society of Nephrology · Mô hình thiếu máu cục bộ-tái tưới máu thận chuột kèm theo nghiên cứu cơ chế ty thể phân lập
SS-31 được chứng minh là liên kết với cardiolipin, bảo vệ cấu trúc cristae, phục hồi sản xuất ATP và giảm tổn thương thận cấp tính trong mô hình này. Đây là bài báo nền tảng thiết lập cơ chế cardiolipin.
- 16Đánh giá2026
Elamipretide: a mitochondria-targeting drug for Barth syndrome
Villatore A, et al. · Trends in Pharmacological Sciences · Bài tổng quan tường thuật về dược lý elamipretide trong hội chứng Barth sau khi được cơ quan quản lý phê duyệt
Bài tổng quan tóm tắt cách elamipretide ổn định cardiolipin và cải thiện chức năng ty thể trong hội chứng Barth, một rối loạn liên kết X của quá trình tái cấu trúc cardiolipin.
Những gì bằng chứng này không xác lập được.
Chỉ định được phê duyệt duy nhất của elamipretide là hội chứng Barth, được cấp theo phê duyệt nhanh dựa trên điểm cuối thay thế về sức mạnh cơ trong một nhóm rất nhỏ, và lợi ích lâm sàng xác nhận chưa được chứng minh; thử nghiệm ngẫu nhiên lớn nhất ở bệnh cơ ty thể nguyên phát (MMPOWER-3, n=218) không đạt các điểm cuối chính, cũng như các thử nghiệm pha 2 về suy tim và bệnh thần kinh thị giác di truyền Leber. Không có thử nghiệm có đối chứng nào về elamipretide ở người khỏe mạnh cho khả năng tập luyện, thành tích thể thao, tuổi thọ hay thành phần cơ thể, và dữ liệu an toàn dài hạn bên ngoài các nhóm nhỏ hội chứng Barth còn hạn chế.
Câu hỏi thường gặp về nghiên cứu.
- SS-31 là gì?
SS-31, còn gọi là elamipretide, là một tetrapeptide nhắm mục tiêu ty thể từ dòng Szeto-Schiller. Nó tập trung ở màng trong ty thể và liên kết với phospholipid cardiolipin, và là một trong những hợp chất nghiên cứu tiên tiến nhất về mặt lâm sàng trong nghiên cứu ty thể.
- SS-31 có phải là chất chống oxi hóa không?
Ban đầu nó được mô tả theo cách đó, nhưng cơ chế được mô tả trong tài liệu hiện tại thì cụ thể hơn. Thay vì loại bỏ gốc tự do một cách hàng loạt, peptide này liên kết với cardiolipin, ổn định độ cong cristae, và ngăn cytochrome c liên kết cardiolipin thu được hoạt tính peroxidase — stress oxi hóa giảm là hệ quả từ sự tương tác cấu trúc hơn là từ việc loại bỏ trực tiếp.
- SS-31 khác với NAD+ như thế nào trong nghiên cứu ty thể?
Chúng tác động lên các tầng khác nhau của cùng một hệ thống. SS-31 tác động lên cấu trúc vật lý của màng trong thông qua liên kết cardiolipin, trong khi hoạt động của NAD+ liên quan đến kho cofactor redox nuôi chuỗi chuyền điện tử và các enzyme tiêu thụ NAD+. Cả hai thường được thảo luận song song trong các bài tổng quan về lão hóa ty thể.
Có sẵn trong danh mục của chúng tôi
Chỉ cho mục đích nghiên cứu. Không dùng cho người, chẩn đoán, điều trị hoặc phòng ngừa bất kỳ tình trạng nào. Không có nội dung nào trên trang này là lời khuyên y tế và không có nghiên cứu nào được tóm tắt ở đây nên được hiểu là khuyến nghị.