SS-31
Investigación publicada y base de evidencia
Elamipretide (SS-31, MTP-131) es un tetrapéptido dirigido a las mitocondrias que se une a la cardiolipina en la membrana mitocondrial interna, estabilizando la arquitectura de las crestas y mejorando la eficiencia del transporte de electrones y la síntesis de ATP. Ha sido estudiado en ensayos controlados aleatorizados en síndrome de Barth, miopatía mitocondrial primaria, insuficiencia cardíaca con fracción de eyección reducida, neuropatía óptica hereditaria de Leber y contextos de lesión por isquemia-reperfusión, con resultados mixtos: el programa en síndrome de Barth mostró mejoras funcionales sostenidas en una cohorte pequeña, mientras que el ensayo de fase 3 MMPOWER-3 en miopatía mitocondrial primaria no alcanzó sus criterios de valoración primarios. El 19 de septiembre de 2025 la FDA otorgó aprobación acelerada a elamipretide (FORZINITY, NDA 215244, Stealth BioTherapeutics) para mejorar la fuerza muscular en pacientes adultos y pediátricos con síndrome de Barth con peso de al menos 30 kg, basándose en una mejora en la fuerza muscular extensora de la rodilla; la continuación de la aprobación está condicionada a ensayos confirmatorios. La evidencia para su uso en individuos sanos o para rendimiento atlético está ausente.
- Estudios citados
- 16
- Publicados en 2023+
- 11
- Artículo más reciente
- 2026
- Última revisión
- ago 2026
Temas recurrentes en la literatura
- unión a cardiolipina
- estabilización de crestas mitocondriales
- síntesis de ATP y bioenergética
- síndrome de Barth
- miopatía mitocondrial primaria
- insuficiencia cardíaca y bioenergética cardíaca
- prueba de caminata de seis minutos
- lesión por isquemia-reperfusión
- fatiga del músculo esquelético
- tetrapéptido dirigido a las mitocondrias
Identificadores del compuesto
- CAS
- 736992-21-5
- PubChem
- 11764719
Qué es SS-31, químicamente.
- Fórmula molecular
- C32H49N9O5
- Peso molecular
- 639.8 g/mol
- Número CAS
- 736992-21-5
- PubChem CID
- 11764719
Elamipretide, bendavia, Ocuvia
Estas cifras provienen del registro PubChem para este compuesto y describen la base libre. El péptido liofilizado normalmente se suministra como sal de acetato o trifluoroacetato y contiene agua residual, por lo que la masa de polvo en un vial no es la misma cantidad que sugeriría el peso molecular anterior. La pureza cromatográfica en un certificado de análisis tampoco resuelve esa diferencia — cómo leer un certificado de análisis explica por qué.
16 estudios publicados.
Ordenados por solidez del diseño del estudio, luego por antigüedad. Cada entrada enlaza a su registro fuente para que el hallazgo pueda verificarse contra el artículo en lugar de tomarse bajo nuestra palabra.
- 01Clínico humano2026
Elamipretide in pediatric Barth syndrome: from heart failure to school return
Amedro P, et al. · Orphanet Journal of Rare Diseases · Reporte de caso de uso compasivo en un solo paciente; niño de 5 años con síndrome de Barth genéticamente confirmado e insuficiencia cardíaca grave
La fracción de eyección del ventrículo izquierdo aumentó del 20% al 50% durante el uso compasivo de elamipretide, el niño volvió a la escuela a tiempo completo y fue suspendido temporalmente de la lista de trasplante. Como reporte de un solo caso esto no puede establecer eficacia.
- 02Clínico humano2025
Initial Psychometric Evaluation of the Barth Syndrome Symptom Assessment (BTHS-SA) for Adolescents and Adults in a Phase 2 Clinical Study
Gwaltney C, et al. · Orphanet Journal of Rare Diseases · Análisis psicométrico anidado en un estudio cruzado de fase 2 aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de elamipretide; 12 pacientes masculinos con síndrome de Barth
La Evaluación de Síntomas del Síndrome de Barth produjo puntuaciones confiables en esta cohorte, respaldando su uso como medida de resultado reportada por el paciente en ensayos de elamipretide.
- 03Clínico humano2024
Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER
Thompson WR, et al. · Genetics in Medicine · Extensión abierta de 168 semanas del ensayo cruzado aleatorizado TAZPOWER; 10 pacientes con síndrome de Barth genéticamente confirmado ingresaron, 8 alcanzaron la semana 168; elamipretide 40 mg subcutáneo diario
La distancia acumulada en la prueba de caminata de seis minutos mejoró en 96,1 m en la semana 168 en relación con la línea base de la extensión abierta (P = ,003), con mejoras también reportadas en las puntuaciones de fatiga y medidas de función cardíaca. Las reacciones en el sitio de inyección fueron el evento adverso más común.
- 04Clínico humano2024
Genotype-specific effects of elamipretide in patients with primary mitochondrial myopathy: a post hoc analysis of the MMPOWER-3 trial
Karaa A, et al. · Orphanet Journal of Rare Diseases · Análisis post hoc estratificado por genotipo del ensayo de fase 3 aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo MMPOWER-3 en miopatía mitocondrial primaria
Los participantes con trastornos del replisoma de mtDNA y aquellos con oftalmoplejía externa progresiva crónica mostraron mejora en la prueba de caminata de seis minutos con elamipretide, mientras que la población general del ensayo no lo hizo.
- 05Clínico humano2024
Elamipretide Topical Ophthalmic Solution for the Treatment of Subjects with Leber Hereditary Optic Neuropathy: A Randomized Trial
Karanjia R, et al. · Ophthalmology · Ensayo prospectivo de fase 2 aleatorizado, doble ciego, controlado con vehículo; 12 sujetos con neuropatía óptica hereditaria de Leber, 52 semanas de elamipretide oftálmico tópico
El ensayo no alcanzó su criterio de valoración primario de agudeza visual mejor corregida; un análisis post hoc reportó mejora en la desviación media del campo visual central.
- 06Clínico humano2023
Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial
Karaa A, et al. · Neurology · Ensayo de fase 3 aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo; 218 participantes con miopatía mitocondrial primaria (109 elamipretide, 109 placebo), 24 semanas
Elamipretide no alcanzó los criterios de valoración primarios de cambio en la distancia de la prueba de caminata de seis minutos o puntuación de fatiga en comparación con placebo. El fármaco fue generalmente bien tolerado.
- 07Clínico humano2023
Identifying responders to elamipretide in Barth syndrome: Hierarchical clustering for time series data
Van den Eynde J, et al. · Orphanet Journal of Rare Diseases · Análisis secundario de agrupamiento del ensayo cruzado aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo TAZPOWER; 12 pacientes con síndrome de Barth
La agrupación jerárquica aglomerativa de datos longitudinales de resultados separó a los respondedores al tratamiento de los no respondedores dentro de la cohorte del ensayo, indicando respuesta individual heterogénea a elamipretide.
- 08Clínico humano2021
A phase 2/3 randomized clinical trial followed by an open-label extension to evaluate the effectiveness of elamipretide in Barth syndrome, a genetic disorder of mitochondrial cardiolipin metabolism
Reid Thompson W, et al. · Genetics in Medicine · Ensayo cruzado de fase 2/3 aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo con extensión abierta (TAZPOWER); 12 sujetos con síndrome de Barth
La fase cruzada aleatorizada no mostró una diferencia significativa en los criterios de valoración primarios, pero a las 36 semanas de tratamiento abierto la distancia de caminata de seis minutos mejoró en 95,9 m y la puntuación total de fatiga de la Evaluación de Síntomas del Síndrome de Barth mejoró en 2,1 puntos.
- 09Clínico humano2021
In vivo mitochondrial ATP production is improved in older adult skeletal muscle after a single dose of elamipretide in a randomized trial
Roshanravan B, et al. · PLoS One · Estudio de dosis única aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo; 39 adultos mayores sanos, espectroscopia de resonancia magnética de fósforo del músculo esquelético
Una sola infusión de elamipretide aumentó la capacidad energética mitocondrial del músculo esquelético in vivo en relación con placebo inmediatamente después de la infusión. El estudio midió un criterio de valoración bioenergético a corto plazo, no el rendimiento en el ejercicio.
- 10Clínico humano2020
A randomized crossover trial of elamipretide in adults with primary mitochondrial myopathy
Karaa A, et al. · Journal of Cachexia, Sarcopenia and Muscle · Ensayo cruzado aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo (MMPOWER-2); 30 adultos con miopatía mitocondrial primaria, períodos de tratamiento de 4 semanas
Los participantes que recibieron elamipretide reportaron menos fatiga y menos quejas musculares que con placebo, aunque los criterios de valoración funcionales objetivos no mejoraron consistentemente.
- 11Clínico humano2020
Effects of Elamipretide on Left Ventricular Function in Patients With Heart Failure With Reduced Ejection Fraction: The PROGRESS-HF Phase 2 Trial
Butler J, et al. · Journal of Cardiac Failure · Ensayo de fase 2 aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo; 71 pacientes con insuficiencia cardíaca con fracción de eyección reducida, 4 semanas
Elamipretide fue bien tolerado pero no mejoró el volumen telesistólico del ventrículo izquierdo a las 4 semanas en comparación con placebo.
- 12Animal in vivo2026
Targeting Mitochondrial Dysfunction With Elamipretide (SS-31) Improves Skeletal Muscle Performance in a HFpEF Rat Model
Vahle B, et al. · Circulation: Heart Failure · Ratas hembra Zucker obesas espontáneamente hipertensas, un modelo de insuficiencia cardíaca con fracción de eyección preservada
En este modelo de rata elamipretide mejoró la función contractil del músculo completo en 8,2-10,9% y previno la atrofia de fibras, con los autores atribuyendo el efecto a la estabilización de cardiolipina. Estos hallazgos son datos animales y no han sido reproducidos en humanos.
- 13Animal in vivo2026
Mitochondrial Targeting by Elamipretide Improves Myocardial Bioenergetics Without Translating into Functional Benefits in HFpEF
Schauer A, et al. · International Journal of Molecular Sciences · Ratas hembra obesas ZSF1 con insuficiencia cardíaca con fracción de eyección preservada
A pesar de mejoras modestas en la respiración mitocondrial, la disfunción diastólica persistió y no se observó beneficio cardíaco estructural o funcional en estas ratas.
- 14Animal in vivo2026
Elamipretide Improves Mitochondrial Function in Mitochondrial Trifunctional Protein-Deficient Mice and Human Fibroblasts
Vieira Neto E, et al. · Journal of Inherited Metabolic Disease · Ratones deficientes en la subunidad beta de la proteína trifuncional mitocondrial más fibroblastos humanos derivados de pacientes
Elamipretide aumentó la resistencia al ejercicio en los ratones deficientes y mejoró la bioenergética en los fibroblastos de pacientes, con el efecto aparentemente independiente de cambios en el contenido de cardiolipina. Estos son hallazgos solo en animales y células.
- 15Animal in vivo2013
The mitochondrial-targeted compound SS-31 re-energizes ischemic mitochondria by interacting with cardiolipin
Birk AV, et al. · Journal of the American Society of Nephrology · Modelo de isquemia-reperfusión renal en rata con trabajo mecanicista acompañante en mitocondrias aisladas
Se demostró que SS-31 se une a cardiolipina, protege la arquitectura de las crestas, restaura la producción de ATP y reduce la lesión renal aguda en este modelo. Este es el artículo fundamental que establece el mecanismo de cardiolipina.
- 16Revisión2026
Elamipretide: a mitochondria-targeting drug for Barth syndrome
Villatore A, et al. · Trends in Pharmacological Sciences · Revisión narrativa de la farmacología de elamipretide en el síndrome de Barth tras su aprobación regulatoria
La revisión resumió cómo elamipretide estabiliza la cardiolipina y mejora la función mitocondrial en el síndrome de Barth, un trastorno ligado al X del remodelado de cardiolipina.
Lo que esta evidencia no establece.
La única indicación aprobada de elamipretide es el síndrome de Barth, otorgada bajo aprobación acelerada basándose en un criterio de valoración sustituto de fuerza muscular en una cohorte muy pequeña, y aún no se ha demostrado el beneficio clínico confirmatorio; el ensayo aleatorizado más grande en miopatía mitocondrial primaria (MMPOWER-3, n=218) no alcanzó sus criterios de valoración primarios, al igual que los ensayos de fase 2 en insuficiencia cardíaca y neuropatía óptica hereditaria de Leber. No existen ensayos controlados de elamipretide en individuos sanos para capacidad de ejercicio, rendimiento atlético, longevidad o composición corporal, y los datos de seguridad a largo plazo fuera de las pequeñas cohortes de síndrome de Barth son limitados.
Preguntas comunes sobre la investigación.
- ¿Qué es SS-31?
SS-31, también llamado elamipretide, es un tetrapéptido dirigido a mitocondrias de la serie Szeto-Schiller. Se concentra en la membrana mitocondrial interna y se une al fosfolípido cardiolipina, y es uno de los compuestos de investigación clínicamente más avanzados en la investigación mitocondrial.
- ¿Es SS-31 un antioxidante?
Originalmente se caracterizó de esa manera, pero el mecanismo descrito en la literatura actual es más específico. En lugar de capturar radicales libres de forma masiva, el péptido se une a cardiolipina, estabiliza la curvatura de las crestas e impide que el citocromo c unido a cardiolipina adquiera actividad peroxidasa — el estrés oxidativo reducido se deriva de la interacción estructural en lugar de la captura directa.
- ¿En qué se diferencia SS-31 de NAD+ en la investigación mitocondrial?
Abordan diferentes capas del mismo sistema. SS-31 actúa sobre la arquitectura física de la membrana interna mediante la unión a cardiolipina, mientras que el trabajo con NAD+ concierne al pool de cofactor redox que alimenta la cadena de transporte de electrones y las enzimas consumidoras de NAD+. Los dos se discuten frecuentemente uno al lado del otro en revisiones sobre envejecimiento mitocondrial.
Disponible en nuestro catálogo
Solo para fines de investigación. No apto para consumo humano, diagnóstico, tratamiento o prevención de ninguna condición. Nada en esta página constituye consejo médico, y ningún estudio resumido aquí debe leerse como una recomendación.