SS-31
Recherche publiée et base de preuves
L'élamipretide (SS-31, MTP-131) est un tétrapeptide ciblant les mitochondries qui se lie à la cardiolipine dans la membrane mitochondriale interne, stabilisant l'architecture des crêtes et améliorant l'efficacité du transport d'électrons et la synthèse d'ATP. Il a été étudié dans des essais contrôlés randomisés dans le syndrome de Barth, la myopathie mitochondriale primaire, l'insuffisance cardiaque à fraction d'éjection réduite, la neuropathie optique héréditaire de Leber et des contextes d'ischémie-reperfusion, avec des résultats mitigés : le programme sur le syndrome de Barth a montré des gains fonctionnels soutenus dans une petite cohorte, tandis que l'essai de phase 3 MMPOWER-3 dans la myopathie mitochondriale primaire n'a pas atteint ses critères d'évaluation principaux. Le 19 septembre 2025, la FDA a accordé une approbation accélérée à l'élamipretide (FORZINITY, NDA 215244, Stealth BioTherapeutics) pour améliorer la force musculaire chez les patients adultes et pédiatriques atteints du syndrome de Barth pesant au moins 30 kg, sur la base d'une amélioration de la force musculaire des extenseurs du genou ; le maintien de l'approbation est subordonné à des essais confirmatoires. Les preuves d'utilisation chez des individus en bonne santé ou pour la performance athlétique sont absentes.
- Études citées
- 16
- Publiées 2023+
- 11
- Article le plus récent
- 2026
- Dernière révision
- août 2026
Thèmes récurrents dans la littérature
- liaison à la cardiolipine
- stabilisation des crêtes mitochondriales
- synthèse d'ATP et bioénergétique
- syndrome de Barth
- myopathie mitochondriale primaire
- insuffisance cardiaque et bioénergétique cardiaque
- test de marche de six minutes
- lésion d'ischémie-reperfusion
- fatigue musculaire squelettique
- tétrapeptide ciblant les mitochondries
Identifiants du composé
- CAS
- 736992-21-5
- PubChem
- 11764719
Ce qu'est SS-31, chimiquement.
- Formule moléculaire
- C32H49N9O5
- Masse moléculaire
- 639.8 g/mol
- Numéro CAS
- 736992-21-5
- PubChem CID
- 11764719
Elamipretide, bendavia, Ocuvia
Ces chiffres proviennent de la fiche PubChem pour ce composé et décrivent la base libre. Le peptide lyophilisé est normalement fourni sous forme de sel d'acétate ou de trifluoroacétate et contient de l'eau résiduelle, donc la masse de poudre dans un flacon ne correspond pas à la quantité suggérée par la masse moléculaire ci-dessus. La pureté chromatographique sur un certificat d'analyse ne résout pas cette différence non plus — comment lire un certificat d'analyse explique pourquoi.
16 études publiées.
Classées par rigueur du protocole d'étude, puis par date. Chaque entrée renvoie à sa source pour que les résultats puissent être vérifiés dans l'article plutôt que pris sur parole.
- 01Clinique humaine2026
Elamipretide in pediatric Barth syndrome: from heart failure to school return
Amedro P, et al. · Orphanet Journal of Rare Diseases · Rapport de cas d'utilisation compassionnelle d'un seul patient ; enfant de 5 ans atteint du syndrome de Barth confirmé génétiquement et d'insuffisance cardiaque sévère
La fraction d'éjection ventriculaire gauche est passée de 20 % à 50 % pendant l'utilisation compassionnelle de l'élamipretide, l'enfant est retourné à l'école à temps plein et a été temporairement retiré de la liste de transplantation. En tant que rapport de cas unique, cela ne peut établir l'efficacité.
- 02Clinique humaine2025
Initial Psychometric Evaluation of the Barth Syndrome Symptom Assessment (BTHS-SA) for Adolescents and Adults in a Phase 2 Clinical Study
Gwaltney C, et al. · Orphanet Journal of Rare Diseases · Analyse psychométrique imbriquée dans une étude croisée de phase 2 randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo sur l'élamipretide ; 12 patients masculins atteints du syndrome de Barth
L'évaluation des symptômes du syndrome de Barth a produit des scores fiables dans cette cohorte, soutenant son utilisation comme mesure de résultat rapportée par le patient dans les essais d'élamipretide.
- 03Clinique humaine2024
Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER
Thompson WR, et al. · Genetics in Medicine · Extension ouverte de 168 semaines de l'essai croisé randomisé TAZPOWER ; 10 patients atteints du syndrome de Barth confirmé génétiquement sont entrés, 8 ont atteint la semaine 168 ; élamipretide 40 mg sous-cutané quotidien
La distance cumulative du test de marche de six minutes s'est améliorée de 96,1 m à la semaine 168 par rapport à la ligne de base de l'extension ouverte (P = 0,003), avec des améliorations également rapportées dans les scores de fatigue et les mesures de fonction cardiaque. Les réactions au site d'injection étaient l'événement indésirable le plus courant.
- 04Clinique humaine2024
Genotype-specific effects of elamipretide in patients with primary mitochondrial myopathy: a post hoc analysis of the MMPOWER-3 trial
Karaa A, et al. · Orphanet Journal of Rare Diseases · Analyse post hoc stratifiée par génotype de l'essai de phase 3 randomisé, en double aveugle, contrôlé contre placebo MMPOWER-3 dans la myopathie mitochondriale primaire
Les participants atteints de troubles du réplisome de l'ADN mitochondrial et ceux atteints d'ophtalmoplégie externe progressive chronique ont montré une amélioration au test de marche de six minutes avec l'élamipretide, alors que la population globale de l'essai ne l'a pas fait.
- 05Clinique humaine2024
Elamipretide Topical Ophthalmic Solution for the Treatment of Subjects with Leber Hereditary Optic Neuropathy: A Randomized Trial
Karanjia R, et al. · Ophthalmology · Essai de phase 2 prospectif randomisé, en double masque, contrôlé par véhicule ; 12 sujets atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber, 52 semaines d'élamipretide ophtalmique topique
L'essai n'a pas atteint son critère d'évaluation principal d'acuité visuelle corrigée optimale ; une analyse post hoc a rapporté une amélioration de la déviation moyenne du champ visuel central.
- 06Clinique humaine2023
Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial
Karaa A, et al. · Neurology · Essai de phase 3 randomisé, en double aveugle, contrôlé contre placebo ; 218 participants atteints de myopathie mitochondriale primaire (109 élamipretide, 109 placebo), 24 semaines
L'élamipretide n'a pas atteint les critères d'évaluation principaux de changement dans la distance du test de marche de six minutes ou le score de fatigue par rapport au placebo. Le médicament a été généralement bien toléré.
- 07Clinique humaine2023
Identifying responders to elamipretide in Barth syndrome: Hierarchical clustering for time series data
Van den Eynde J, et al. · Orphanet Journal of Rare Diseases · Analyse de regroupement secondaire de l'essai croisé randomisé, en double aveugle, contrôlé contre placebo TAZPOWER ; 12 patients atteints du syndrome de Barth
Le regroupement hiérarchique agglomératif des données de résultats longitudinaux a séparé les répondeurs au traitement des non-répondeurs au sein de la cohorte de l'essai, indiquant une réponse individuelle hétérogène à l'élamipretide.
- 08Clinique humaine2021
A phase 2/3 randomized clinical trial followed by an open-label extension to evaluate the effectiveness of elamipretide in Barth syndrome, a genetic disorder of mitochondrial cardiolipin metabolism
Reid Thompson W, et al. · Genetics in Medicine · Essai croisé de phase 2/3 randomisé, en double aveugle, contrôlé contre placebo avec extension ouverte (TAZPOWER) ; 12 sujets atteints du syndrome de Barth
La phase croisée randomisée n'a pas montré de différence significative sur les critères d'évaluation principaux, mais à 36 semaines de traitement ouvert, la distance du test de marche de six minutes s'est améliorée de 95,9 m et le score de fatigue totale de l'évaluation des symptômes du syndrome de Barth s'est amélioré de 2,1 points.
- 09Clinique humaine2021
In vivo mitochondrial ATP production is improved in older adult skeletal muscle after a single dose of elamipretide in a randomized trial
Roshanravan B, et al. · PLoS One · Étude randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo à dose unique ; 39 adultes âgés en bonne santé, spectroscopie par résonance magnétique du phosphore du muscle squelettique
Une seule perfusion d'élamipretide a augmenté la capacité énergétique mitochondriale in vivo du muscle squelettique par rapport au placebo immédiatement après la perfusion. L'étude a mesuré un critère d'évaluation bioénergétique à court terme, et non la performance à l'exercice.
- 10Clinique humaine2020
A randomized crossover trial of elamipretide in adults with primary mitochondrial myopathy
Karaa A, et al. · Journal of Cachexia, Sarcopenia and Muscle · Essai croisé randomisé, en double aveugle, contrôlé contre placebo (MMPOWER-2) ; 30 adultes atteints de myopathie mitochondriale primaire, périodes de traitement de 4 semaines
Les participants recevant l'élamipretide ont rapporté moins de fatigue et moins de plaintes musculaires que sous placebo, bien que les critères d'évaluation fonctionnels objectifs n'aient pas été améliorés de manière constante.
- 11Clinique humaine2020
Effects of Elamipretide on Left Ventricular Function in Patients With Heart Failure With Reduced Ejection Fraction: The PROGRESS-HF Phase 2 Trial
Butler J, et al. · Journal of Cardiac Failure · Essai de phase 2 randomisé, en double aveugle, contrôlé contre placebo ; 71 patients atteints d'insuffisance cardiaque à fraction d'éjection réduite, 4 semaines
L'élamipretide a été bien toléré mais n'a pas amélioré le volume télésystolique ventriculaire gauche à 4 semaines par rapport au placebo.
- 12Animal in vivo2026
Targeting Mitochondrial Dysfunction With Elamipretide (SS-31) Improves Skeletal Muscle Performance in a HFpEF Rat Model
Vahle B, et al. · Circulation: Heart Failure · Rates Zucker grasses spontanément hypertendues femelles, un modèle d'insuffisance cardiaque à fraction d'éjection préservée
Dans ce modèle de rat, l'élamipretide a amélioré la fonction contractile du muscle entier de 8,2 à 10,9 % et a prévenu l'atrophie des fibres, les auteurs attribuant l'effet à la stabilisation de la cardiolipine. Ces résultats sont des données animales et n'ont pas été reproduits chez l'homme.
- 13Animal in vivo2026
Mitochondrial Targeting by Elamipretide Improves Myocardial Bioenergetics Without Translating into Functional Benefits in HFpEF
Schauer A, et al. · International Journal of Molecular Sciences · Rates ZSF1 obèses femelles atteintes d'insuffisance cardiaque à fraction d'éjection préservée
Malgré des améliorations modestes de la respiration mitochondriale, la dysfonction diastolique a persisté et aucun bénéfice cardiaque structurel ou fonctionnel n'a été observé chez ces rats.
- 14Animal in vivo2026
Elamipretide Improves Mitochondrial Function in Mitochondrial Trifunctional Protein-Deficient Mice and Human Fibroblasts
Vieira Neto E, et al. · Journal of Inherited Metabolic Disease · Souris déficientes en sous-unité bêta de la protéine trifonctionnelle mitochondriale plus fibroblastes humains dérivés de patients
L'élamipretide a augmenté l'endurance à l'exercice chez les souris déficientes et amélioré la bioénergétique dans les fibroblastes de patients, l'effet étant apparemment indépendant des changements dans le contenu en cardiolipine. Ce sont uniquement des résultats sur animaux et cellules.
- 15Animal in vivo2013
The mitochondrial-targeted compound SS-31 re-energizes ischemic mitochondria by interacting with cardiolipin
Birk AV, et al. · Journal of the American Society of Nephrology · Modèle d'ischémie-reperfusion rénale chez le rat avec travail mécanistique sur mitochondries isolées accompagnant
Il a été démontré que SS-31 se liait à la cardiolipine, protégeait l'architecture des crêtes, restaurait la production d'ATP et réduisait les lésions rénales aiguës dans ce modèle. Il s'agit de l'article fondateur établissant le mécanisme de la cardiolipine.
- 16Revue2026
Elamipretide: a mitochondria-targeting drug for Barth syndrome
Villatore A, et al. · Trends in Pharmacological Sciences · Revue narrative de la pharmacologie de l'elamipretide dans le syndrome de Barth suite à son approbation réglementaire
La revue a résumé comment l'elamipretide stabilisait la cardiolipine et améliorait la fonction mitochondriale dans le syndrome de Barth, un trouble lié à l'X du remodelage de la cardiolipine.
Ce que ces preuves n'établissent pas.
La seule indication approuvée de l'élamipretide est le syndrome de Barth, accordée sous approbation accélérée sur un critère de substitution de force musculaire dans une très petite cohorte, et le bénéfice clinique confirmatoire n'a pas encore été démontré ; le plus grand essai randomisé dans la myopathie mitochondriale primaire (MMPOWER-3, n=218) n'a pas atteint ses critères d'évaluation principaux, tout comme les essais de phase 2 sur l'insuffisance cardiaque et la neuropathie optique héréditaire de Leber. Il n'existe aucun essai contrôlé de l'élamipretide chez des individus en bonne santé pour la capacité d'exercice, la performance athlétique, la longévité ou la composition corporelle, et les données de sécurité à long terme en dehors des petites cohortes du syndrome de Barth sont limitées.
Questions courantes sur la recherche.
- Qu'est-ce que SS-31 ?
SS-31, également appelé elamipretide, est un tétrapeptide ciblant les mitochondries de la série Szeto-Schiller. Il se concentre dans la membrane mitochondriale interne et se lie au phospholipide cardiolipine, et il est l'un des composés expérimentaux les plus avancés cliniquement dans la recherche mitochondriale.
- SS-31 est-il un antioxydant ?
Il a été caractérisé ainsi à l'origine, mais le mécanisme décrit dans la littérature actuelle est plus spécifique. Plutôt que de piéger les radicaux libres en masse, le peptide se lie à la cardiolipine, stabilise la courbure des crêtes et empêche le cytochrome c lié à la cardiolipine d'acquérir une activité peroxydase — le stress oxydatif réduit découle de l'interaction structurelle plutôt que du piégeage direct.
- En quoi SS-31 diffère-t-il de NAD+ dans la recherche mitochondriale ?
Ils abordent différentes couches du même système. SS-31 agit sur l'architecture physique de la membrane interne par liaison à la cardiolipine, tandis que le travail sur NAD+ concerne le pool de cofacteurs redox qui alimente la chaîne de transport d'électrons et les enzymes consommatrices de NAD+. Les deux sont fréquemment discutés côte à côte dans les revues sur le vieillissement mitochondrial.
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