SS-31
การวิจัยที่เผยแพร่และฐานหลักฐาน
Elamipretide (SS-31, MTP-131) เป็นเตตระเปปไทด์ที่มุ่งเป้าไปที่ไมโทคอนเดรียซึ่งจับกับ cardiolipin ในเยื่อหุ้มไมโทคอนเดรียชั้นใน ทำให้สถาปัตยกรรม cristae มีเสถียรภาพและปรับปรุงประสิทธิภาพการลำเลียงอิเล็กตรอนและการสังเคราะห์ ATP งานวิจัยได้ทำการศึกษาในการทดลองแบบสุ่มที่มีกลุ่มควบคุมใน Barth syndrome โรคไมโทคอนเดรียกล้ามเนื้อปฐมภูมิ ภาวะหัวใจล้มเหลวที่มีเศษส่วนการบีบตัวลดลง Leber hereditary optic neuropathy และสถานการณ์ ischaemia-reperfusion โดยมีผลลัพธ์ที่หลากหลาย โปรแกรม Barth syndrome แสดงการพัฒนาการทำงานที่ยั่งยืนในกลุ่มตัวอย่างเล็ก ในขณะที่การทดลองระยะที่ 3 MMPOWER-3 ในโรกไมโทคอนเดรียกล้ามเนื้อปฐมภูมิไม่บรรลุจุดปลายหลัก เมื่อวันที่ 19 กันยายน 2025 FDA ได้ให้การอนุมัติแบบเร่งด่วนแก่ elamipretide (FORZINITY, NDA 215244, Stealth BioTherapeutics) เพื่อปรับปรุงความแข็งแรงของกล้ามเนื้อในผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กที่เป็น Barth syndrome ที่มีน้ำหนักอย่างน้อย 30 kg โดยอ้างอิงจากการพัฒนาความแข็งแรงของกล้ามเนื้อหัวเข่าส่วนเหยียด การอนุมัติอย่างต่อเนื่องขึ้นอยู่กับการทดลองยืนยัน หลักฐานสำหรับการใช้ในบุคคลที่มีสุขภาพดีหรือเพื่อประสิทธิภาพการกีฬาไม่มีอยู่
- การศึกษาที่อ้างอิง
- 16
- เผยแพร่ปี 2023+
- 11
- บทความล่าสุด
- 2026
- ตรวจสอบครั้งล่าสุด
- ส.ค. 2569
ธีมที่ปรากฏซ้ำในเอกสารวิชาการ
- การจับกับ cardiolipin
- การทำให้ cristae ไมโทคอนเดรียมีเสถียรภาพ
- การสังเคราะห์ ATP และพลังงานชีวภาพ
- Barth syndrome
- โรคไมโทคอนเดรียกล้ามเนื้อปฐมภูมิ
- ภาวะหัวใจล้มเหลวและพลังงานชีวภาพของหัวใจ
- การทดสอบเดินหกนาที
- การบาดเจ็บจาก ischaemia-reperfusion
- ความเหนื่อยล้าของกล้ามเนื้อโครงร่าง
- เตตระเปปไทด์ที่มุ่งเป้าไปที่ไมโทคอนเดรีย
ตัวระบุสารประกอบ
- CAS
- 736992-21-5
- PubChem
- 11764719
SS-31 คืออะไรในทางเคมี
- สูตรโมเลกุล
- C32H49N9O5
- น้ำหนักโมเลกุล
- 639.8 g/mol
- หมายเลข CAS
- 736992-21-5
- PubChem CID
- 11764719
Elamipretide, bendavia, Ocuvia
ตัวเลขเหล่านี้มาจากบันทึก PubChem สำหรับสารประกอบนี้และอธิบายเฟรมเบส เปปไทด์ที่ผ่านกระบวนการไลโอฟิไลซ์มักจัดส่งในรูปเกลืออะซีเทตหรือไตรฟลูออโรอะซีเทตและมีน้ำตกค้าง ดังนั้นมวลของผงในไวออัลจึงไม่ใช่ปริมาณเดียวกับน้ำหนักโมเลกุลข้างต้น ความบริสุทธิ์ทางโครมาโตกราฟีใน COA ก็ไม่ได้แก้ไขความแตกต่างนั้นเช่นกัน — วิธีอ่าน COA อธิบายเหตุผล
16 การศึกษาที่ตีพิมพ์
เรียงตามความแข็งแกร่งของการออกแบบการศึกษา จากนั้นตามความใหม่ ทุกรายการลิงก์ไปยังบันทึกต้นฉบับเพื่อตรวจสอบผลการค้นพบกับเอกสารได้โดยตรงแทนที่จะเชื่อตามคำพูดของเรา
- 01การทดลองทางคลินิกในมนุษย์2026
Elamipretide in pediatric Barth syndrome: from heart failure to school return
Amedro P, et al. · Orphanet Journal of Rare Diseases · รายงานกรณีศึกษา compassionate-use ผู้ป่วยเดียว เด็กอายุ 5 ปีที่มี Barth syndrome ยืนยันทางพันธุกรรมและภาวะหัวใจล้มเหลวรุนแรง
Left ventricular ejection fraction เพิ่มขึ้นจาก 20% เป็น 50% ในระหว่าง compassionate-use elamipretide เด็กกลับไปเรียนเต็มเวลาและถูกระงับชั่วคราวจากรายชื่อรอการปลูกถ่าย ในฐานะรายงานกรณีศึกษาเดียวไม่สามารถสร้างประสิทธิผลได้
- 02การทดลองทางคลินิกในมนุษย์2025
Initial Psychometric Evaluation of the Barth Syndrome Symptom Assessment (BTHS-SA) for Adolescents and Adults in a Phase 2 Clinical Study
Gwaltney C, et al. · Orphanet Journal of Rare Diseases · การวิเคราะห์ทางจิตมิติซ้อนอยู่ในการศึกษา elamipretide crossover ระยะที่ 2 แบบสุ่ม สองทาง มีกลุ่มควบคุมด้วยยาหลอก ผู้ป่วยชาย 12 คนที่มี Barth syndrome
Barth Syndrome Symptom Assessment ได้คะแนนที่เชื่อถือได้ในกลุ่มตัวอย่างนี้ สนับสนุนการใช้เป็นมาตรการผลลัพธ์ที่รายงานโดยผู้ป่วยในการทดลอง elamipretide
- 03การทดลองทางคลินิกในมนุษย์2024
Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER
Thompson WR, et al. · Genetics in Medicine · การขยายแบบ open-label 168 สัปดาห์ของการทดลอง TAZPOWER แบบสุ่มแบบ crossover ผู้ป่วย 10 คนที่มี Barth syndrome ยืนยันทางพันธุกรรมเข้าร่วม 8 คนถึงสัปดาห์ที่ 168 elamipretide 40 mg ฉีดใต้ผิวหนังรายวัน
ระยะทางการเดินหกนาทีสะสมดีขึ้น 96.1 m ที่สัปดาห์ที่ 168 เมื่อเทียบกับจุดเริ่มต้น open-label extension (P = .003) พร้อมการพัฒนาที่รายงานในคะแนนความเหนื่อยล้าและมาตรการการทำงานของหัวใจ ปฏิกิริยาที่จุดฉีดเป็นเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด
- 04การทดลองทางคลินิกในมนุษย์2024
Genotype-specific effects of elamipretide in patients with primary mitochondrial myopathy: a post hoc analysis of the MMPOWER-3 trial
Karaa A, et al. · Orphanet Journal of Rare Diseases · การวิเคราะห์แบบจำแนกตามจีโนไทป์แบบ post hoc ของการทดลอง MMPOWER-3 ระยะที่ 3 แบบสุ่ม สองทาง มีกลุ่มควบคุมด้วยยาหลอกในโรคไมโทคอนเดรียกล้ามเนื้อปฐมภูมิ
ผู้เข้าร่วมที่มีความผิดปกติของ mtDNA replisome และผู้ที่มี chronic progressive external ophthalmoplegia แสดงการพัฒนาในการทดสอบเดินหกนาทีด้วย elamipretide ในขณะที่ประชากรการทดลองโดยรวมไม่เป็นเช่นนั้น
- 05การทดลองทางคลินิกในมนุษย์2024
Elamipretide Topical Ophthalmic Solution for the Treatment of Subjects with Leber Hereditary Optic Neuropathy: A Randomized Trial
Karanjia R, et al. · Ophthalmology · การทดลองระยะที่ 2 แบบ prospective แบบสุ่ม สองทาง มีกลุ่มควบคุมด้วย vehicle อาสาสมัคร 12 คนที่มี Leber hereditary optic neuropathy elamipretide ทางตาแบบเฉพาะที่ 52 สัปดาห์
การทดลองไม่บรรลุจุดปลายหลักของ best-corrected visual acuity การวิเคราะห์แบบ post hoc รายงานการพัฒนาใน central visual field mean deviation
- 06การทดลองทางคลินิกในมนุษย์2023
Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial
Karaa A, et al. · Neurology · การทดลองระยะที่ 3 แบบสุ่ม สองทาง มีกลุ่มควบคุมด้วยยาหลอก ผู้เข้าร่วม 218 คนที่มีโรคไมโทคอนเดรียกล้ามเนื้อปฐมภูมิ (109 elamipretide, 109 ยาหลอก) 24 สัปดาห์
Elamipretide ไม่บรรลุจุดปลายหลักของการเปลี่ยนแปลงในระยะทางการทดสอบเดินหกนาทีหรือคะแนนความเหนื่อยล้าเมื่อเทียบกับยาหลอก ยามีความปลอดภัยโดยทั่วไป
- 07การทดลองทางคลินิกในมนุษย์2023
Identifying responders to elamipretide in Barth syndrome: Hierarchical clustering for time series data
Van den Eynde J, et al. · Orphanet Journal of Rare Diseases · การวิเคราะห์การจัดกลุ่มทุติยภูมิของการทดลอง TAZPOWER แบบสุ่ม สองทาง มีกลุ่มควบคุมด้วยยาหลอก crossover ผู้ป่วย 12 คนที่มี Barth syndrome
Agglomerative hierarchical clustering ของข้อมูลผลลัพธ์ตามยาวแยกผู้ตอบสนองต่อการรักษาจากผู้ไม่ตอบสนองภายในกลุ่มตัวอย่างการทดลอง บ่งชี้การตอบสนองต่อ elamipretide แต่ละบุคคลที่แตกต่างกัน
- 08การทดลองทางคลินิกในมนุษย์2021
A phase 2/3 randomized clinical trial followed by an open-label extension to evaluate the effectiveness of elamipretide in Barth syndrome, a genetic disorder of mitochondrial cardiolipin metabolism
Reid Thompson W, et al. · Genetics in Medicine · การทดลอง crossover ระยะที่ 2/3 แบบสุ่ม สองทาง มีกลุ่มควบคุมด้วยยาหลอกพร้อมการขยาย open-label (TAZPOWER) อาสาสมัคร 12 คนที่มี Barth syndrome
ระยะ crossover แบบสุ่มไม่แสดงความแตกต่างที่มีนัยสำคัญในจุดปลายหลัก แต่ที่ 36 สัปดาห์ของการรักษา open-label ระยะทางการเดินหกนาทีดีขึ้น 95.9 m และคะแนนความเหนื่อยล้ารวม Barth Syndrome Symptom Assessment ดีขึ้น 2.1 คะแนน
- 09การทดลองทางคลินิกในมนุษย์2021
In vivo mitochondrial ATP production is improved in older adult skeletal muscle after a single dose of elamipretide in a randomized trial
Roshanravan B, et al. · PLoS One · การศึกษาขนาดเดียวแบบสุ่ม สองทาง มีกลุ่มควบคุมด้วยยาหลอก ผู้ใหญ่สูงอายุที่มีสุขภาพดี 39 คน phosphorus magnetic resonance spectroscopy ของกล้ามเนื้อโครงร่าง
การให้ elamipretide ครั้งเดียวเพิ่มความสามารถด้านพลังงานไมโทคอนเดรีย in vivo ของกล้ามเนื้อโครงร่างเมื่อเทียบกับยาหลอกทันทีหลังการให้ การศึกษาวัดจุดปลายพลังงานชีวภาพระยะสั้น ไม่ใช่ประสิทธิภาพการออกกำลังกาย
- 10การทดลองทางคลินิกในมนุษย์2020
A randomized crossover trial of elamipretide in adults with primary mitochondrial myopathy
Karaa A, et al. · Journal of Cachexia, Sarcopenia and Muscle · การทดลอง crossover แบบสุ่ม สองทาง มีกลุ่มควบคุมด้วยยาหลอก (MMPOWER-2) ผู้ใหญ่ 30 คนที่มีโรคไมโทคอนเดรียกล้ามเนื้อปฐมภูมิ ระยะการรักษา 4 สัปดาห์
ผู้เข้าร่วมที่ได้รับ elamipretide รายงานความเหนื่อยล้าน้อยลงและข้อร้องเรียนกล้ามเนื้อน้อยลงกว่าในยาหลอก แม้ว่าจุดปลายการทำงานเชิงวัตถุประสงค์จะไม่ดีขึ้นอย่างสม่ำเสมอ
- 11การทดลองทางคลินิกในมนุษย์2020
Effects of Elamipretide on Left Ventricular Function in Patients With Heart Failure With Reduced Ejection Fraction: The PROGRESS-HF Phase 2 Trial
Butler J, et al. · Journal of Cardiac Failure · การทดลองระยะที่ 2 แบบสุ่ม สองทาง มีกลุ่มควบคุมด้วยยาหลอก ผู้ป่วย 71 คนที่มีภาวะหัวใจล้มเหลวที่มีเศษส่วนการบีบตัวลดลง 4 สัปดาห์
Elamipretide มีความปลอดภัยดีแต่ไม่ปรับปรุง left ventricular end-systolic volume ที่ 4 สัปดาห์เมื่อเทียบกับยาหลอก
- 12การทดลองในสัตว์ทดลอง2026
Targeting Mitochondrial Dysfunction With Elamipretide (SS-31) Improves Skeletal Muscle Performance in a HFpEF Rat Model
Vahle B, et al. · Circulation: Heart Failure · หนู Zucker fatty spontaneously hypertensive เพศเมีย แบบจำลองของภาวะหัวใจล้มเหลวที่มีเศษส่วนการบีบตัวคงไว้
ในแบบจำลองหนูนี้ elamipretide ปรับปรุงการทำงานการหดตัวของกล้ามเนื้อทั้งหมด 8.2-10.9% และป้องกันการฝ่อของเส้นใย ผู้เขียนอธิบายผลกระทบว่าเนื่องมาจากการทำให้ cardiolipin มีเสถียรภาพ การค้นพบเหล่านี้เป็นข้อมูลสัตว์และยังไม่ได้รับการทำซ้ำในมนุษย์
- 13การทดลองในสัตว์ทดลอง2026
Mitochondrial Targeting by Elamipretide Improves Myocardial Bioenergetics Without Translating into Functional Benefits in HFpEF
Schauer A, et al. · International Journal of Molecular Sciences · หนู ZSF1 เพศเมียที่อ้วนที่มีภาวะหัวใจล้มเหลวที่มีเศษส่วนการบีบตัวคงไว้
แม้ว่าจะมีการพัฒนาเล็กน้อยในการหายใจของไมโทคอนเดรีย ความผิดปกติของ diastolic ยังคงมีอยู่และไม่มีประโยชน์โครงสร้างหรือการทำงานของหัวใจที่สังเกตได้ในหนูเหล่านี้
- 14การทดลองในสัตว์ทดลอง2026
Elamipretide Improves Mitochondrial Function in Mitochondrial Trifunctional Protein-Deficient Mice and Human Fibroblasts
Vieira Neto E, et al. · Journal of Inherited Metabolic Disease · หนูที่ขาด mitochondrial trifunctional protein beta-subunit บวกกับไฟโบรบลาสต์ของมนุษย์ที่มาจากผู้ป่วย
Elamipretide เพิ่มความอดทนในการออกกำลังกายในหนูที่ขาดและปรับปรุงพลังงานชีวภาพในไฟโบรบลาสต์ของผู้ป่วย โดยผลกระทบดูเหมือนจะเป็นอิสระจากการเปลี่ยนแปลงในปริมาณ cardiolipin เหล่านี้เป็นการค้นพบในสัตว์และเซลล์เท่านั้น
- 15การทดลองในสัตว์ทดลอง2013
The mitochondrial-targeted compound SS-31 re-energizes ischemic mitochondria by interacting with cardiolipin
Birk AV, et al. · Journal of the American Society of Nephrology · แบบจำลอง ischaemia-reperfusion ไตหนูพร้อมกับงานกลไกไมโทคอนเดรียแยกที่มาพร้อมกัน
SS-31 แสดงให้เห็นว่าจับกับ cardiolipin ปกป้องสถาปัตยกรรม cristae ฟื้นฟูการผลิต ATP และลดการบาดเจ็บของไตเฉียบพลันในแบบจำลองนี้ นี่คือบทความรากฐานที่สร้างกลไกของ cardiolipin
- 16บทความทบทวน2026
Elamipretide: a mitochondria-targeting drug for Barth syndrome
Villatore A, et al. · Trends in Pharmacological Sciences · บทวิจารณ์แบบบรรยายเกี่ยวกับเภสัชวิทยาของ elamipretide ใน Barth syndrome หลังจากได้รับการอนุมัติด้านกฎระเบียบ
บทวิจารณ์สรุปว่า elamipretide ทำให้ cardiolipin มีเสถียรภาพและปรับปรุงการทำงานของไมโทคอนเดรียใน Barth syndrome ซึ่งเป็นความผิดปกติที่เชื่อมโยงกับโครโมโซม X ของการปรับโครงสร้าง cardiolipin ใหม่
สิ่งที่หลักฐานนี้ไม่ได้พิสูจน์
ข้อบ่งชี้ที่ได้รับการอนุมัติเพียงอย่างเดียวของ elamipretide คือ Barth syndrome ซึ่งได้รับภายใต้การอนุมัติแบบเร่งด่วนจากจุดปลายทดแทนของความแข็งแรงกล้ามเนื้อในกลุ่มตัวอย่างที่เล็กมาก และประโยชน์ทางคลินิกที่ยืนยันยังไม่ได้รับการแสดงให้เห็น การทดลองแบบสุ่มที่ใหญ่ที่สุดในโรคไมโทคอนเดรียกล้ามเนื้อปฐมภูมิ (MMPOWER-3, n=218) ไม่บรรลุจุดปลายหลัก เช่นเดียวกับการทดลองระยะที่ 2 ในภาวะหัวใจล้มเหลวและ Leber hereditary optic neuropathy ไม่มีการทดลองที่มีกลุ่มควบคุมของ elamipretide ในบุคคลที่มีสุขภาพดีสำหรับความสามารถในการออกกำลังกาย ประสิทธิภาพการกีฬา อายุยืน หรือองค์ประกอบของร่างกาย และข้อมูลความปลอดภัยระยะยาวนอกจากกลุ่ม Barth syndrome ขนาดเล็กมีอยู่อย่างจำกัด
คำถามทั่วไปเกี่ยวกับการวิจัย
- SS-31 คืออะไร
SS-31 หรือที่เรียกว่า elamipretide เป็น tetrapeptide ที่มุ่งเป้าไปที่ไมโทคอนเดรียจากชุด Szeto-Schiller มันเข้มข้นในเยื่อหุ้มไมโทคอนเดรียชั้นในและจับกับฟอสโฟลิปิด cardiolipin และเป็นหนึ่งในสารประกอบที่อยู่ระหว่างการศึกษาที่ก้าวหน้าทางคลินิกมากขึ้นในการวิจัยไมโทคอนเดรีย
- SS-31 เป็นสารต้านอนุมูลอิสระหรือไม่
มันถูกกำหนดลักษณะแบบนั้นในตอนแรก แต่กลไกที่อธิบายในวรรณกรรมปัจจุบันมีความเฉพาะเจาะจงมากขึ้น แทนที่จะกำจัดอนุมูลอิสระเป็นกลุ่มใหญ่ เปปไทด์จับกับ cardiolipin ทำให้ความโค้งของ cristae มีเสถียรภาพ และป้องกันไม่ให้ cytochrome c ที่จับกับ cardiolipin ได้รับกิจกรรม peroxidase ความเครียดออกซิเดชันที่ลดลงเกิดจากปฏิสัมพันธ์เชิงโครงสร้างมากกว่าจากการกำจัดโดยตรง
- SS-31 แตกต่างจาก NAD+ ในการวิจัยไมโทคอนเดรียอย่างไร
พวกมันจัดการกับชั้นที่แตกต่างกันของระบบเดียวกัน SS-31 ทำงานบนสถาปัตยกรรมทางกายภาพของเยื่อหุ้มชั้นในผ่านการจับกับ cardiolipin ในขณะที่งานของ NAD+ เกี่ยวข้องกับพูลคอฟแฟกเตอร์รีดอกซ์ที่ป้อนสายโซ่การลำเลียงอิเล็กตรอนและเอนไซม์ที่ใช้ NAD+ ทั้งสองมักถูกหารือควบคู่กันในบทวิจารณ์เกี่ยวกับการแก่ชราของไมโทคอนเดรีย
มีจำหน่ายในแคตตาล็อกของเรา
สำหรับการวิจัยเท่านั้น ไม่ใช้กับมนุษย์ ไม่ใช้เพื่อการวินิจฉัย รักษา หรือป้องกันโรคใดๆ เนื้อหาในหน้านี้ไม่ใช่คำแนะนำทางการแพทย์ และการศึกษาที่สรุปไว้ไม่ควรตีความเป็นคำแนะนำ