Somatropin
已发表研究与证据基础
Somatropin 是一种含191个氨基酸的重组人生长激素，通过生长激素受体及下游 JAK/STAT 通路发挥作用，主要经由肝脏及局部诱导胰岛素样生长因子1（IGF-1）介导其效应。自1980年代中期获批用于临床治疗以来，它在内分泌学领域积累了数量庞大的临床证据，涵盖儿童及成人生长激素缺乏症、Turner 综合征、Prader-Willi 综合征、小于胎龄儿矮身材及特发性矮身材等适应证。当代文献以系统综述、网络荟萃分析及共识声明为主，近期研究重心集中于以日制 somatropin 为基准、对长效每周一次类似物（somapacitan、somatrogon、lonapegsomatropin 及 PEG 化制剂）的比较评价。长期注册登记及队列监测研究则聚焦于死亡率、恶性肿瘤发生率及代谢转归。
- 引用研究数
- 16
- 2023年后发表
- 13
- 最新论文
- 2026
- 最后审查日期
- 2026年8月
文献中的重复主题
- 生长激素缺乏症
- IGF-1
- GH/IGF-1 轴
- 长效生长激素类似物
- 身高增长速率与终身高
- Turner 综合征
- Prader-Willi 综合征
- 小于胎龄儿
- 过渡期医疗
- 身体成分
- 治疗依从性
- 长期安全性监测
16项已发表研究。
按研究设计的强度排序，然后按时间排序。每条记录都链接到其来源记录，以便根据论文核实发现，而不是仅凭我们的说法。
- 01临床指南2025
Long-Acting Growth Hormone Therapy in Pediatric Growth Hormone Deficiency: A Consensus Statement
Maniatis A, et al. · The Journal of Clinical Endocrinology and Metabolism · 国际共识声明，专家组由来自10个国家的11位儿科内分泌专家组成
专家组记录到，与日制 somatropin 相比，每周一次长效制剂可减少注射频次和治疗负担，或有助于提高依从性，同时指出目前仍缺乏长期及真实世界转归数据。
- 02临床指南2025
Consensus and controversies about diagnosing GH deficiency: a Delphi survey by the GH research society
Arlien-Søborg MC, et al. · Pituitary · Delphi 调查，来自14个国家的43位专家组成员（儿科内分泌科医师18位，成人内分泌科医师25位）
成人内分泌科医师对生长激素缺乏症诊断标准的共识程度（88%）显著高于儿科内分泌科医师（59%），主要分歧集中于激发试验的选择与结果解读。
- 03临床指南2023
International Consensus Guideline on Small for Gestational Age: Etiology and Management From Infancy to Early Adulthood
Hokken-Koelega ACS, et al. · Endocrine Reviews · 国际共识指南，以约1,300篇文献的系统综述为依据，专家来自10个儿科内分泌学会
该指南阐述了出生时小于胎龄儿持续性矮身材的管理方案，包括在儿童早期启动生长激素治疗的时机，以及在特定病例中联合使用 GnRH 类似物辅助治疗以优化终身高的选项。
- 04临床指南2022
Safety of growth hormone replacement in survivors of cancer and intracranial and pituitary tumours: a consensus statement
Boguszewski MCS, et al. · European Journal of Endocrinology · 国际共识声明，55位参与者代表10个专业学会
专家组结合所综述的证据认为，生长激素替代治疗与原发肿瘤复发或肿瘤幸存者癌症复发之间不存在关联，同时建议继续开展监测。
- 05系统综述2026
Long-Acting Growth Hormone Versus Daily Growth Hormone for Growth Hormone Deficiency Patients: A Network Meta-Analysis of Clinical Trials
Abadi A, et al. · Endocrinology, Diabetes & Metabolism · 针对18项随机对照试验的网络荟萃分析，共纳入生长激素缺乏症患者3,137例
在线性生长转归方面，每周一次长效制剂与日制 somatropin 总体相当；在网络分析中，每周一次 PEG 化 rhGH 在身高增长速率方面排名最高，且在各比较组间均未发现安全性受损的信号。
- 06系统综述2026
Comparison of efficacy and safety between long-acting growth hormone and short-acting growth hormone in isolated growth hormone deficiency: a systematic review and meta-analysis of 16 randomized controlled trials involving 2,435 pediatric patients
Shen ZZ, et al. · Frontiers in Pediatrics · 针对16项随机对照试验的系统综述与荟萃分析，共纳入孤立性生长激素缺乏症儿童患者2,435例
长效制剂在第一年身高增长方面较日制 somatropin 显示出小幅优势，该效应集中于 PEG 化亚组，而两种治疗方案的不良事件发生率相当。
- 07系统综述2026
Long-acting growth hormone for treating growth hormone deficiency in children: a meta-analysis of randomized controlled trials focusing on changes in body mass index
Levaillant L, et al. · The Journal of Clinical Endocrinology and Metabolism · 含延伸期的随机对照试验荟萃分析，共纳入儿童585例（长效组346例，日制组239例）
接受长效生长激素治疗的儿童在前12个月内 BMI 标准差积分显著升高，而日制 somatropin 组未观察到类似变化，表明两种给药方案之间存在代谢差异。
- 08系统综述2026
Safety and efficacy of somapacitan in adults with growth hormone deficiency who were switched from daily growth hormone therapy: A systematic review and meta-analysis
Kamrul-Hasan ABM, et al. · Growth Hormone & IGF Research · 含延伸期的随机对照试验系统综述，共纳入从日制 rhGH 转换的成人患者297例
成人患者从日制 somatropin 转换至每周一次 somapacitan 后，疗效和安全性维持相当，葡萄糖稳态指标存在小幅差异，但严重不良事件无增多。
- 09系统综述2026
GH-IGF-1 axis and rhGH outcomes in children with GHD, ISS and SGA: a systematic review and meta-analysis
Soliman AT, et al. · Journal of Pediatric Endocrinology & Metabolism · 针对47项研究（2005—2024年）的系统综述与荟萃分析，共纳入儿童18,642例（GHD 9,214例、ISS 6,807例、SGA 2,621例）
完全性生长激素缺乏症患儿对 rhGH 治疗的第一年身高增长速率反应最佳，较特发性矮身材约高0.80 cm/年，较小于胎龄儿矮身材约高0.62 cm/年，提示 GH/IGF-1 轴的反应性具有诊断依赖性。
- 10系统综述2025
Long-term growth hormone effects in Prader-Willi syndrome: A systematic review and meta-analysis
Almutadares MN, et al. · Saudi Medical Journal · 针对41项研究的系统综述，其中30项纳入荟萃分析，研究对象为 Prader-Willi 综合征患者
生长激素治疗与身高标准差积分升高相关，依治疗持续时间不同约为1.05至1.53，同时伴有 BMI 标准差积分下降及 IGF-1 升高；作者强调需对代谢指标进行监测。
- 11系统综述2024
Efficacy and Safety of Somapacitan Relative to Somatrogon and Lonapegsomatropin in Pediatric Growth Hormone Deficiency: Systematic Literature Review and Network Meta-analysis
de Fries Jensen L, et al. · Advances in Therapy · 含贝叶斯网络荟萃分析的系统文献综述，共纳入6项试验（somapacitan 2项、somatrogon 3项、lonapegsomatropin 1项）
somapacitan、somatrogon 与 lonapegsomatropin 在52周生长转归方面未发现有统计学意义的差异，三者在疗效和耐受性方面均与日制 somatropin 相当。
- 12系统综述2024
Growth Hormone Treatment to Final Height in Turner Syndrome: Systematic Review
Aversa T, et al. · Clinical Therapeutics · 针对2010—2021年间发表的9项 Turner 综合征研究的系统综述
在足量剂量下，生长激素治疗与终身高达到靶身高范围相关，最大身高获益积累于青春期前阶段；核型不能预测治疗反应。
- 13系统综述2023
Meta-analysis of mortality in adults with growth hormone deficiency: Does growth hormone replacement therapy really improve mortality rates?
van Bunderen CC, Olsson DS · Best Practice & Research. Clinical Endocrinology & Metabolism · 成人生长激素缺乏症观察性队列研究的荟萃分析
在生长激素替代治疗时代，垂体功能减退症队列的死亡率似乎更接近背景水平，但作者认为选择偏倚和时间偏倚使得替代治疗本身能改善死亡率的高质量证据尚不充分。
- 14人体临床2026
Accumulated safety data of recombinant human growth hormone therapy in Korean children over a 10-year period: interim results from the LG Growth Study
Kim YM, et al. · Endocrine Connections · 前瞻性多中心观察性登记研究，共纳入儿童5,040例，累计19,878患者年（2011—2022年）
7.0%的登记参与者报告了药物不良反应，严重药物不良反应发生率为0.3%，恶性肿瘤标准化发病比为1.1（相对于全国预期水平）。
- 15人体临床1989
The effects of treatment with recombinant human growth hormone on body composition and metabolism in adults with growth hormone deficiency
Salomon F, et al. · The New England Journal of Medicine · 双盲安慰剂对照试验，n=24名生长激素缺乏成人，6个月
重组人生长激素替代治疗在六个月内使瘦体重增加约5.5 kg，脂肪量减少约5.7 kg，确立了成人生长激素缺乏症作为可治疗的体成分表型。
- 16综述2018
Growth hormone - past, present and future
Ranke MB, Wit JM · Nature Reviews Endocrinology · 涵盖生长激素发展历史、生理机制及治疗研发的叙述性综述
该综述追溯了从尸体垂体提取生长激素到重组191氨基酸somatropin的转变、批准适应症超越经典缺乏症的扩展、以及伴随该扩展反复出现的安全性问题。
这些证据未能证明的内容。
将每周一次长效类似物与日制 somatropin 进行头对头比较的长期数据随访时间仍然较短，因此终身高、持续代谢效应及真实世界依从性转归尚未得到确认；长效制剂在首个治疗年内观察到的 BMI 升高，其持续性及临床意义尚不明确。生长激素缺乏症的诊断标准——尤其是儿童及儿童至成人过渡期的激发试验阈值——至今仍存在争议；观察性死亡率及恶性肿瘤监测研究则受到选择偏倚及随访时间有限的制约。
关于该研究的常见问题。
- 什么是Somatropin？
Somatropin是重组人生长激素——一种191氨基酸多肽，序列与垂体前叶产生的激素相同，在工程化宿主细胞中制造。它直接作用于生长激素受体。
- 它与Ipamorelin或CJC-1295有何不同？
Somatropin是激素本身。Ipamorelin和CJC-1295是促分泌素，促使垂体释放其自身的生长激素，这意味着它们的效果依赖于垂体储备并仍受内源性反馈调节。Somatropin完全绕过了这一步骤。
- somatropin的长期安全性监测显示了什么？
一项前瞻性多中心观察性注册研究涵盖2011年至2022年间5,040名儿童和19,878患者年，记录了7.0%参与者出现药物不良反应，0.3%出现严重药物不良反应，恶性肿瘤标化发病比相对于全国预期为1.1。2022年代表十个专业学会的国际共识声明总结认为，所审查的证据不支持生长激素替代治疗与原发肿瘤复发或幸存者癌症复发之间存在关联，同时建议继续监测。观察性死亡率和恶性肿瘤监测仍受选择偏倚和有限随访时长的限制。
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