SS-31
已发表研究与证据基础
Elamipretide (SS-31, MTP-131) 是一种线粒体靶向四肽，结合线粒体内膜的心磷脂，稳定嵴结构并改善电子传递效率和ATP合成。该化合物已在Barth综合征、原发性线粒体肌病、射血分数降低的心力衰竭、Leber遗传性视神经病变及缺血再灌注情境中的随机对照试验中被研究，结果不一：Barth综合征项目在小型队列中显示了持续的功能改善，而原发性线粒体肌病的3期MMPOWER-3试验未达到其主要终点。2025年9月19日，FDA基于膝伸肌力量的改善，授予elamipretide (FORZINITY, NDA 215244, Stealth BioTherapeutics) 加速批准，用于改善体重至少30公斤的成人及儿童Barth综合征患者的肌肉力量；继续批准取决于确证性试验。在健康个体或运动表现方面的使用证据缺失。
- 引用研究数
- 16
- 2023年后发表
- 11
- 最新论文
- 2026
- 最后审查日期
- 2026年8月
文献中的重复主题
- 心磷脂结合
- 线粒体嵴稳定
- ATP合成与生物能量学
- Barth综合征
- 原发性线粒体肌病
- 心力衰竭与心脏生物能量学
- 六分钟步行测试
- 缺血再灌注损伤
- 骨骼肌疲劳
- 线粒体靶向四肽
化合物标识符
- CAS
- 736992-21-5
- PubChem
- 11764719
16项已发表研究。
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- 01人体临床2026
Elamipretide in pediatric Barth syndrome: from heart failure to school return
Amedro P, et al. · Orphanet Journal of Rare Diseases · 单患者同情用药病例报告；5岁经基因确诊的Barth综合征合并严重心力衰竭儿童
同情用药elamipretide期间左心室射血分数从20%升至50%，该儿童恢复全日制上学并暂时从移植名单中移除。作为单一病例报告，无法确立疗效。
- 02人体临床2025
Initial Psychometric Evaluation of the Barth Syndrome Symptom Assessment (BTHS-SA) for Adolescents and Adults in a Phase 2 Clinical Study
Gwaltney C, et al. · Orphanet Journal of Rare Diseases · 嵌套于2期随机、双盲、安慰剂对照交叉elamipretide研究中的心理测量分析；12例男性Barth综合征患者
Barth综合征症状评估在该队列中产生了可靠评分，支持其作为elamipretide试验中患者报告结局测量工具的使用。
- 03人体临床2024
Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER
Thompson WR, et al. · Genetics in Medicine · TAZPOWER随机交叉试验的168周开放标签延长期；10例经基因确诊的Barth综合征患者入组，8例达到168周；elamipretide 40 mg皮下注射每日一次
相对于开放标签延长期基线，累积六分钟步行距离在168周时改善了96.1米(P = .003)，疲劳评分及心功能指标也有改善报告。注射部位反应为最常见不良事件。
- 04人体临床2024
Genotype-specific effects of elamipretide in patients with primary mitochondrial myopathy: a post hoc analysis of the MMPOWER-3 trial
Karaa A, et al. · Orphanet Journal of Rare Diseases · 原发性线粒体肌病3期随机、双盲、安慰剂对照MMPOWER-3试验的事后基因型分层分析
携带mtDNA复制体障碍及慢性进行性眼外肌麻痹的参与者在六分钟步行测试中使用elamipretide后有改善，而总体试验人群未见改善。
- 05人体临床2024
Elamipretide Topical Ophthalmic Solution for the Treatment of Subjects with Leber Hereditary Optic Neuropathy: A Randomized Trial
Karanjia R, et al. · Ophthalmology · 2期前瞻性随机、双盲、载体对照试验；12例Leber遗传性视神经病变受试者，局部眼用elamipretide 52周
该试验未达到其主要最佳矫正视力终点；事后分析报告中心视野平均偏差有改善。
- 06人体临床2023
Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial
Karaa A, et al. · Neurology · 3期随机、双盲、安慰剂对照试验；218例原发性线粒体肌病参与者(109例elamipretide，109例安慰剂)，24周
Elamipretide未达到六分钟步行测试距离变化或疲劳评分与安慰剂相比的主要终点。该药物总体耐受性良好。
- 07人体临床2023
Identifying responders to elamipretide in Barth syndrome: Hierarchical clustering for time series data
Van den Eynde J, et al. · Orphanet Journal of Rare Diseases · 随机、双盲、安慰剂对照交叉TAZPOWER试验的二次聚类分析；12例Barth综合征患者
纵向结局数据的凝聚层次聚类在试验队列中区分了治疗有应答者与无应答者，表明对elamipretide的个体反应存在异质性。
- 08人体临床2021
A phase 2/3 randomized clinical trial followed by an open-label extension to evaluate the effectiveness of elamipretide in Barth syndrome, a genetic disorder of mitochondrial cardiolipin metabolism
Reid Thompson W, et al. · Genetics in Medicine · 2/3期随机、双盲、安慰剂对照交叉试验伴开放标签延长期(TAZPOWER)；12例Barth综合征受试者
随机交叉阶段在主要终点上未显示显著差异，但在36周开放标签治疗时六分钟步行距离改善了95.9米，Barth综合征症状评估总疲劳评分改善了2.1分。
- 09人体临床2021
In vivo mitochondrial ATP production is improved in older adult skeletal muscle after a single dose of elamipretide in a randomized trial
Roshanravan B, et al. · PLoS One · 随机、双盲、安慰剂对照单剂量研究；39例健康老年人，骨骼肌磷磁共振波谱分析
单次输注elamipretide后，相对于安慰剂，立即提高了体内骨骼肌线粒体能量容量。该研究测量的是短期生物能量学终点，而非运动表现。
- 10人体临床2020
A randomized crossover trial of elamipretide in adults with primary mitochondrial myopathy
Karaa A, et al. · Journal of Cachexia, Sarcopenia and Muscle · 随机、双盲、安慰剂对照交叉试验(MMPOWER-2)；30例原发性线粒体肌病成人，4周治疗期
接受elamipretide的参与者报告的疲劳及肌肉不适少于安慰剂组，但客观功能终点未见一致改善。
- 11人体临床2020
Effects of Elamipretide on Left Ventricular Function in Patients With Heart Failure With Reduced Ejection Fraction: The PROGRESS-HF Phase 2 Trial
Butler J, et al. · Journal of Cardiac Failure · 2期随机、双盲、安慰剂对照试验；71例射血分数降低的心力衰竭患者，4周
Elamipretide耐受性良好，但4周时与安慰剂相比未改善左心室收缩末期容积。
- 12动物体内2026
Targeting Mitochondrial Dysfunction With Elamipretide (SS-31) Improves Skeletal Muscle Performance in a HFpEF Rat Model
Vahle B, et al. · Circulation: Heart Failure · 雌性Zucker肥胖自发性高血压大鼠，射血分数保留的心力衰竭模型
在该大鼠模型中elamipretide使整体肌肉收缩功能改善了8.2-10.9%并防止纤维萎缩，作者将该效应归因于心磷脂稳定。这些发现为动物数据，尚未在人类中重现。
- 13动物体内2026
Mitochondrial Targeting by Elamipretide Improves Myocardial Bioenergetics Without Translating into Functional Benefits in HFpEF
Schauer A, et al. · International Journal of Molecular Sciences · 射血分数保留的心力衰竭雌性肥胖ZSF1大鼠
尽管线粒体呼吸有适度改善，舒张功能障碍仍持续存在，且在这些大鼠中未观察到结构性或功能性心脏获益。
- 14动物体内2026
Elamipretide Improves Mitochondrial Function in Mitochondrial Trifunctional Protein-Deficient Mice and Human Fibroblasts
Vieira Neto E, et al. · Journal of Inherited Metabolic Disease · 线粒体三功能蛋白β亚基缺陷小鼠加患者来源人成纤维细胞
Elamipretide增加了缺陷小鼠的运动耐力并改善了患者成纤维细胞的生物能量学，该效应显然独立于心磷脂含量的变化。这些仅为动物和细胞发现。
- 15动物体内2013
The mitochondrial-targeted compound SS-31 re-energizes ischemic mitochondria by interacting with cardiolipin
Birk AV, et al. · Journal of the American Society of Nephrology · 大鼠肾缺血再灌注模型伴随分离线粒体机制研究
研究显示，SS-31 与 cardiolipin 结合，保护了嵴结构，恢复了 ATP 生成，并在该模型中减少了急性肾损伤。这是确立 cardiolipin 机制的奠基性论文。
- 16综述2026
Elamipretide: a mitochondria-targeting drug for Barth syndrome
Villatore A, et al. · Trends in Pharmacological Sciences · 关于 elamipretide 在 Barth 综合征获得监管批准后的药理学叙述性综述
该综述总结了 elamipretide 如何稳定 cardiolipin 并改善 Barth 综合征中的线粒体功能，这是一种 X 连锁的 cardiolipin 重塑障碍。
这些证据未能证明的内容。
Elamipretide唯一获批的适应症为Barth综合征，该批准基于加速审批，依据的是极小队列中肌肉力量替代终点，临床获益尚未得到确证；原发性线粒体肌病最大规模随机试验(MMPOWER-3, n=218)未达主要终点，2期心力衰竭及Leber遗传性视神经病变试验同样未达标。尚无针对健康个体在运动能力、运动表现、寿命或身体成分方面的对照试验，除Barth综合征小型队列外的长期安全性数据有限。
关于该研究的常见问题。
- 什么是 SS-31？
SS-31，也称为 elamipretide，是 Szeto-Schiller 系列中的一种线粒体靶向四肽。它集中于线粒体内膜并与磷脂 cardiolipin 结合，是线粒体研究中临床进展较为先进的研究化合物之一。
- SS-31 是抗氧化剂吗？
最初是这样描述的，但当前文献中描述的机制更为具体。该肽并非大量清除自由基，而是与 cardiolipin 结合，稳定嵴曲率，并防止与 cardiolipin 结合的细胞色素 c 获得过氧化物酶活性——氧化应激的降低源于结构相互作用，而非直接清除。
- SS-31 与 NAD+ 在线粒体研究中有何不同？
它们针对同一系统的不同层面。SS-31 通过与 cardiolipin 结合作用于内膜的物理结构，而 NAD+ 的工作涉及为电子传递链和 NAD+ 消耗酶提供能量的氧化还原辅因子库。两者在线粒体衰老综述中经常并列讨论。
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